PMLiVE 于 12 月 18 日表示，比利时生物技术公司 TiGenix 与武田合作的用于克罗恩病肛周瘘的干细胞疗法在欧盟获批准推荐。欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）支持这款同种异体（捐献）干细胞疗法-Cx601（darvadstrocel）作为一种新的治疗方案，用于对目前可用疗法没有响应，为改变病情而面临诸多侵入性手术的患者。
克罗恩病是一种慢性炎症性胃肠疾病，其在欧洲影响了大约 160 万人，其中大约四分之一的患者会出现瘘管，瘘管是肠道与另一种器官或人体外表面异常连接的一种现象。肛周瘘是最常见的类型，是肠道与肛门附近皮肤相连的一种情况，但这种病情仍相对罕见，所以 Cx601 被归类为孤儿药，用于对其它疗法，如抗生素、免疫抑制剂和 TNF 阻滞剂没有响应的患者。
这款先进的治疗产品（ATMP）是该类药物中 CHMP 支持批准的第十款产品，其基于局部管理的脂肪干细胞，这些细胞被单次注射入瘘管部位。它们旨在阻断淋巴球的增生，降低炎症部位促炎细胞因子的产生。
在提交的支持 Cx601 批准的主要 3 期试验数据中，这种疗法与较高的瘘管完全缓解相关，治疗 24 周后，其与安慰剂相比，完全缓解率分别为 50% 和 34%，与对照组相比，治疗组的长期缓解保持一年多，并且复发率较低。
CHMP 在其积极意见的评论中称：「尽管治疗组之间有温和的差异，但与治疗瘘管失败的其它治疗方案相比，这种疗法的治疗效果被认为具有临床意义。」CHMP 表示，观察到的最常见副作用有肛门脓肿和瘘管，以及过程性疼痛和肛痛。TiGenix 副总裁 Pascual 称，欧洲首次推荐批准这种同种异体干细胞疗法「反应了我们技术的成熟，及该疗法为难以治疗疾病提供新方法的潜能。」
除了 Cx601，TiGenix 在 2 期试验中还有另一种脂肪干细胞产品（Cx611），这款产品用于严重败血症，另外在 3 期试验中还有一款心脏干细胞制剂（AlloCSC-01），其用于急性心肌梗死。
为获得 Cx601 在美国以外市场的该适应证权利，武田向 TiGenix 支付了 2500 万美元预付款，并承诺另外支付 3.55 亿欧元的里程碑付款，包括获 EMA 批准后支付 1500 万欧元。CHMP 支持批准后，这款产品很快将在 2018 年初获得批准，这将给武田一个机会，可以将 Cx601 添加到其炎症性产品组合，武田的这一组合以 Entyvio（vedolizumab）为主。
这款药物在美国的进展稍落后于欧洲，今年下半年其 3 期试验仍在进行中。TiGenix 仍然拥有 Cx601 在美国的权利，该公司认为美国与欧洲相比市场机会更大。
