据 pmlive 网站报道，辉瑞正向 Sangamo Therapeutics 支付 1200 万美元的预付款，两家公司达成一笔交易，辉瑞将收购治疗运动神经元疾病（也称肌萎缩性脊髓侧索硬化症）的基因疗法。这笔交易也包括 1.5 亿美元的潜在里程碑付款，交易关注的是 Samgamo 旗下锌指蛋白（ZFP）技术在解决 C9ORF72 基因突变中的应用，这可应用于肌萎缩性脊髓侧索硬化症和另一种叫额颞叶大叶性变性的神经变性疾病。
这是两家公司的第二次合作，它们已就一款血友病 A 基因疗法进行了合作，该血友病 A 基因疗法去年开始进行 1/2 期临床试验。所有因素的家族性肌萎缩性脊髓侧索硬化症中大约有三分之一的疾病是 C9ORF72 基因突变引起，这种基因突变可导致 DNA 六个碱基对序列的额外重复。这种基因破坏最终导致不可逆的神经退化。
Sangamo 的技术涉及将携带一种抑制因子序列的 ZFP 引入到 C9ORF72 基因，下调其表达，从而阻止神经退化。Sangamo 负责靶向 C9ORF72 基因的 ZFP 候选疗法的初步开发，辉瑞「从运作和财务上负责后续的研究、开发、生产及商业化，以及产生的任何产品」。这项交易达成之际，正值基因疗法再次快速发展，之前基因疗法经历了一段漫长的低迷期，期间临床失败，人们也对用来输送基因序列的一些病毒载体的安全性表示担忧。
去年年底，FDA 批准了首个基因疗法，即 Spark 公司的 Luxturna，这周葛兰素史克在英国为其用于泡沫婴综合症的 Strimvelis 赢得 NICE 的支持，这也给人们增加了信心，这种先进疗法的商业模式是可行的。Sangamo 希望能在基因疗法中重现活力，首席执行官 Macrae 表示，「锌指蛋白的精准性和灵活性使其可以瞄准几乎所有的基因突变」。
