罗氏药物 Emicizumab 被纳入英国药物早期获取计划，用于血友病 A 患者出血发作的常规预防。这款药物是一种双特异性单克隆抗体，其旨在将需要的蛋白集合起来，激活自然的凝血级联，恢复血友病 A 患者的凝血作用。Emicizumab 是一款预防性药物，它以皮下注射使用。
药品与医疗保健管理机构的科学意见在很大程度上是基于 3 期 HAVEN 项目的数据。这表明 emicizumab 在有抑制物的患者中可作为预防性药物使用，与标准的旁路制剂的按需应用相比，前者经 24 周治疗后出血率降低 87%。据 MHRA 的信息，就 emicizumab 的总体安全性来说，其耐受性似乎良好，注射部位反应是最常报道的不良药物反应，19% 的患者发生注射部位反应。
主要的安全性问题是血栓栓塞事件或血栓栓塞微血管病的发生，但这被认为与旁路药物的合并使用相关，特别是累积剂量的致活前凝血酶元复合浓缩物。欧洲药品管理局目前正通过加速审评通道审查罗氏这款药物的上市申请。该药物在美国还以 Hemlibra 为商品名获得批准。
