据 Pmlive 于 2018 年 1 月 30 日报道，欧洲监管机构下属顾问小组人用医药产品委员会（CHMP）已经对罗氏的 Hemlibra（emicizumab）给予支持，意味着今年 A 型血友病适应证将进入欧盟评审范围。
Hemlibra 为皮下注射剂，每周用药一次，适用于所有年龄层，罗氏公司正在积极申请该药物用于治疗血友病 A 因子 8 抑制剂患者出血事件的常规预防，希望这种药物能够减轻疾病的治疗负担。
罗氏公司首席医疗官 Horning 表示：「Hemlibra 已被证明与现有药物相比有效减少了出血的频率，并且通过皮下注射每周用药一次，也可以大大降低 A 型血友病患儿及其家属的治疗负担。」
CHMP 的建议是基于对这种特殊疾病患者进行的两项 3 期临床研究 HAVEN 1 和 HAVEN 2 的结果。HAVEN 1 试验中，由 12 岁及以上患者进行了用药与无预防对比研究，治疗后出血发生率显着降低 87%。HAVEN 2 研究的中期结果显示，接受 Hemlibra 预防治疗的儿童中有 87% 没有出现需要治疗的出血症状。
根据欧洲血友病联合会的统计，患有严重 A 型血友病的患者中几乎 1/3 需要为因子 8 抑制剂替代普通抑制剂，他们面临着威胁生命的出血或反复出血事件的风险，这些风险可能会导致长期的关节损伤。
Horning 补充称：「CHMP 的积极意见意味着我们向需要抑制剂的 A 型血友病欧洲患者提供新的治疗方法迈出了重要一步。」
CHMP 的决定通常会在三个月内转化为欧洲委员会的完全批准。如果 Hemlibra 通过评审，将是 20 多年来第一个在欧洲用抑制剂治疗 A 型血友病的新药。
与此同时，基于 Hemlibra 积极的临床数据，这种药物最近获得了美国食品和药物管理局（FDA）相同的评审意见，比预期提前了三个月。
