近日，美国食品药品管理局（FDA）授予Activartis公司旗下的脑癌免疫疗法试验药物AV0113孤儿药资格。这家位于奥地利的生物技术公司表示说，AV0113用于治疗恶性胶质瘤，这是一种罕见而又非常具有侵袭性的脑癌。而在此之前，欧洲药品管理局（EMA）已授予这款药物孤儿药资格。
孤儿药资格旨在支持用药人群狭窄的药物研发工作，这些激励措施似乎正在起作用，EMA报道去年头6个月孤儿药的申请数量上涨30%。一份汤森路透的报道同样将孤儿药描述成制药公司一个经济可行的市场。
Activartis旗下的AV0113是这种增长趋势的一部分，这款药物在早期临床试验中即已表现出很好的前景。目前该公司已为一项多中心、随机的II期临床试验完成了78例脑癌患者的招募工作，这项临床试验的目的是初步收集安全性和有效性数据。根据Activartis提供的信息，初步结果显示AV0113服药患者的总生存期有一个“非常有希望的趋势”。
倚重免疫疗法防治肿瘤的公司还有默克雪兰诺，这家公司上个月成立了一个专门的研发单元来开发此类治疗药物。市场上已有的癌症免疫疗法药物有百时美施贵宝旗下用于治疗黑色素瘤的Yervoy（伊匹单抗），这款药物2011年3月从美国上市后的第一年，即2012年的销售额达到7.06亿美元。
