2018 年第一季度 FDA 批准新药概览

NAT REV DRUG DISCOV 于 4 月 27 日刊文，今年第一季度，FDA 批准了 2 个值得注意的 HIV 治疗药物，2 月初，吉利德科学的三药复方产品 Biktarvy 获得批准，这款日用一次的口服片剂药物由三种成分组成，它们是新型的 HIV-1 整合酶抑制剂 Bictegravir、已上市的双核苷逆转录酶抑制剂（NRTI）恩曲他滨及替诺福韦艾拉酚胺。Biktarvy 有望成为 2018 年上市的重点品种之一，它将最大程度地提升吉利德科学的增长，该药物 2022 年的销售额预计超过 50 亿美元。这款药物最终可能超过目前市场上的主导产品，即葛兰素史克的 Triumeq，后者由整合酶抑制剂度鲁特韦（dolutegravir）、核苷逆转录酶抑制剂阿巴卡韦（abacavir）及拉米夫定组成，它是一款日用一次的单片药物，其 2017 年的销售额为 32 亿美元。

在 Biktarvy 之后，FDA 还在 3 月初批准了 Theratechnologies 的 Ibalizumab（Trogarzo），这是十多年来 FDA 批准的首个新作用机制 HIV 治疗药物。这款单克隆抗体药物通过与 CD4 结合，阻断 HIV 进入宿主细胞的主要受体而发挥作用。该药物现在是为数不多的可用于大剂量预处理 HIV 患者的药物之一，适用于对其它药物无效的患者。

在肿瘤领域也有 2 个药物获得批准。第一个药物是 1 月底获批的 Lutathera（镥氧奥曲肽），它是诺华的一种放射性镥-177 标记的生长抑素类似物，是新兴的肽受体放射性核素疗法（PRRT），其通过与一种称为生长激素抑制素受体的细胞结合而起作用，该生长抑素受体可能存在于某些肿瘤上。在与受体结合之后，药物进入细胞，释放辐射来损伤肿瘤细胞。该药物获批用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs），这是一组罕见的消化道肿瘤。诺华在去年 39 亿美元收购 Advanced Accelerator Applications 时获得 Lutathera，该交易去年底已经完成。

第二个获得批准的肿瘤药物是 Apalutamide（Erleada），该药物的获批相比预期提前了几周，它是强生的一款雄激素受体抑制剂。Apalutamide 是上市用于非转移性前列腺癌的首个产品，它有望帮助强生抵御即将到来的公司其它前列腺品牌药物仿制品的竞争，如阿比特龙，该药物去年的销售额达到 25 亿美元。

2 月中旬，Vertex 制药也为其第三个囊性纤维化病产品 Symdeko 赢得批准。这款药物由伊伐卡托（ivacaftor）和 Tezacaftor 组成，伊伐卡托之前作为囊性纤维化跨膜调节器（CFTR）通道增效剂而获得批准，在患有囊性纤维化病的病人中，其囊性纤维化跨膜调节器通道存在功能障碍。Tezacaftor 是一种 CFTR 校正器。与伊伐卡托单药相比，Symdeko 的疗效增强，适用的患者人群更广，且副作用更少，这意味着该产品有望成为 Vertex 制药最畅销的产品，至少在其三联复方药物（目前正在 3 期试验中）上市之前是这样。

最后，银屑病药物 Tildrakizumab（Ilumya）的获批标志着太阳制药从单纯的仿制药公司转变成一家拥有品牌药物的公司，Tildrakizumab 是特定靶向白介素（IL）-23 的单克隆抗体。然而，Ilumya 进入的是一个竞争激烈的市场，该市场有强生的 IL-23 靶向单克隆抗体 Guselkumab（Tremfya），以及几款靶向 IL-17 的单克隆抗体。另外，Ilumya 还不得不与依那西普及英夫利昔单抗等银屑病生物药的生物类似药相竞争。