据 Pharmatimes 于 2018 年 5 月 11 日报道,美国食品和药物管理局的内分泌和代谢药物咨询委员会(EMDAC)已投票赞成批准 Akcea Therapeutics 公司的 volanesorsen,该药物将以品牌名称 Waylivra 进行销售。volanesorsen 距离成为美国市场上超稀有罕见脂质紊乱家族性乳糜微粒血症(FCS)的首个治疗方法又更近一步。
FCS 是一种严重的,潜在致命的疾病,患者血液中甘油三酯水平极高,导致一系列症状,包括潜在致命的急性胰腺炎发作。
患有这种疾病的人由于脂蛋白脂肪酶(一种有助于分解甘油三酯的酶)缺乏而不能代谢大的富含甘油三酯的脂质颗粒,即乳糜微粒。
Akcea 公司发言人指出,目前,患者唯一的选择是严格限制每天 10-20 克脂肪的低脂肪饮食。而即使严格遵守,也不会将甘油三酯降低至正常水平或消除大多数患者的胰腺炎威胁。
Akcea 首席执行官 Soteropoulos 表示,提交的内容包括来自三项临床试验的数据,这些试验「证明这些患者的几项重要疾病指标有明显改善」。
Volanesorsen 也正在欧洲接受审查,但已经在英国药品和保健产品监管机构的早期药品计划下向 FCS 患者提供。美国食品和药物管理局计划在 8 月 30 日前对药物的批准意见做出决定。