PMLiVE 于 5 月 22 日报道，罗氏渴望血友病 A 新药 Hemlibra 成为重磅炸弹药物的梦想朝着成为现实迈近一步，新的数据显示，这款药物与标准因子 VIII 疗法相比能够使出血降低三分之二还多。
这是首次有一款药物能够战胜因子 VIII 预防疗法，切换使用 Hemlibra（emicizumab）的患者每周或每两周注射一次该药物，与患者之前的疗法相比，可以观察到 Hemlibra 使出血率降低 68%。另外，在 HAVEN 3 试验中，不能使用任何预防性治疗药物的患者其出血减少了 98%，该试验招募的受试者为没有因子 VIII 抑制物的血友病 A 患者，因子 VIII 抑制物是限制凝血因子替代物作用的抗体。
HAVEN 3 试验的研究者，南非约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学的 Mahlangu 表示：「即使采用目前的预防性疗法，许多血友病 A 患者仍会继续出血，最终导致长期的关节损伤，因此人们需要更多的治疗方案。」
Hemlibra 去年被批准用于已产生因子 VIII 疗法抑制物的血友病 A 患者，若获得批准的话，这次的最新结果有望为罗氏的这款药物释放更大的合适患者人群。这次的数据正被提交至全球卫生当局用以其药品审评。上个月，罗氏为该药物获得了一个突破性疗法资格，从而为 Hemlibra 用于没有抑制物的血友病 A 患者赢得一次加速审评。
今天还报道了第二项试验 HAVEN 4 的数据，结果表明 Hemlibra 即使一个月用药一次，该药物在有及没有抑制物的血友病 A 患者中仍能提供「临床有意义」的出血率控制。
与基于长效因子 VIII 的药物，如夏尔（目前正被武田 60 亿美元收购中）的 Adynovate、百健的 Eloctate、拜耳的 Kovaltry 及 CSLBehring 的 Afstyla 相比，一个月用药一次将给 Hemlibra 一个用药优势。其它药物一般为每周用药两次或三次，Hemlibra 的用药优势将使其成为血友病 A 治疗的新标准，它有望成为一款年销售峰值达 50 亿美元的产品。
罗氏已在美国推出 Hemlibra，其第一年应用的定价为 48.2 万美元，之后为每年 44.8 万美元，该公司表示，今年前三个月该药物的销售额为 2300 万美元，公司为此感到非常高兴。这两项试验也支持 Hemlibra 的安全性，在试验或罗氏体恤使用项目出现几例用药患者死亡后，安全性问题曾成为人们争论的一个问题，但该公司表示这几例死亡与药物治疗无关。
最近由美国临床与经济评论研究所（ICER）发布的报道称，Hemlibra 是一次「令人兴奋的创新」，即使其价格高也能节约成本，因为目前治疗血友病 A 的成本太高。ICER 表示，除了临床及用药优势之外，这款药物还有助于降低看护者的负担，增强患者参与工作、学习或其它活动的能力。不过，高昂的药品定价及美国通常需要患者分担较大比例费用的保险结构，意味着即使像 Hemlibra 这样节省成本的治疗药物，也很可能会阻止家庭最大限度地进行自付。
