据 Pharmatimes 报道,诺和诺德的药物 Refixia 在一项与瑞典孤儿药公司 Biovitrum 的重组因子 IX-Fc 融合蛋白 Alprolix(rFIXFc)进行直接对比的研究中评估了对血友病 B 出血性疾病患者的的影响,Refixia 表现突出。
患有 B 型血友病的成人有严重出血的风险,因为这些患者要么缺乏凝血因子 IX,要么发生功能障碍。Alprolix 和 Refixia 都被批准在欧洲使用,以预防 B 型血友病患者出血。
英国格拉斯哥 WFH 2018 年世界大会上发表的研究结果显示,注射单次剂量药物后患者血浆中 Refixia(N9-GP)的总因子 IX 暴露量比 rFIXFc 组高 4.49 倍。该公司指出,在注射后 7 天,用单剂量 Refixia 治疗的患者的 IX 因子活性比用相同剂量的 rFIXFc 治疗的患者高 6 倍。
「作为一名临床医生,我亲身了解到如何帮助 B 型血友病患者达到治疗目标并使其得到充分的保护以防止出血」,德国莱茵美因血友病中心(HZRM)的 Ettingshausen 博士表示,「这些数据将帮助我们更好地理解不同的治疗方案,并为每位患者选择其中合适的治疗方案。」
值得注意的是,试验中 Refixia 的半衰期为 103.2 小时,明显长于 rFIXFc 的半衰期 84.9 小时,并且 Refixia 与 rFIXFc 相比输注后 30 分钟的总 IX 因子活性水平高出两倍。另外诺和诺德强调,没有患者出现需要抑制剂的情况,在试验期间没有发现安全问题。
「这些直接对比的数据是对 Refixia 具有强有力临床特征的支持,它可以为 B 型血友病患者提供另一种治疗选择,并且每周只需一次剂量,」诺和诺德执行副总裁兼首席科学官 Thomsen 指出。