辉瑞罕见心衰并发症药物氯苯唑酸获 FDA 加速审评资格

2018-06-05 16:55 来源:丁香园 作者:付义成
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PMLiVE 于 5 月 24 日报道,辉瑞旗下氯苯唑酸(tafamidis)用于罕见病转甲状腺素蛋白心肌病治疗被 FDA 授予突破性疗法资格,这表明该药物马拉松式推向美国市场的进展正获得加速。转甲状腺素蛋白心肌病是一种致命的、缺乏诊断的疾病,其与渐进性心衰相关,目前没有获得 FDA 批准的治疗药物,氯苯唑酸在其 3 期试验项目中取得了全面胜利,该药物对主要结局指标,即全因死亡率及心血管住院率均有显著的影响。

辉瑞称,转甲状腺素蛋白心肌病在确诊后,患者的平均寿命为 3-5 年,该药物去年也获得了快速审评资格。这款药物是辉瑞 2010 年收购 FoldRx 制药的核心资产,之后不久,辉瑞在美国提交了该药物用于甲状旁腺素家族性淀粉样多神经病(TTR-FAP)的上市申请,但 FDA 认为支持实质性审评的证据不足,不予受理。

然而,该药物的上市申请在欧洲获得了批准,商品名为 Vyndaquel,其作为一款治疗药物用于延缓遗传性甲状旁腺素(TTR)淀粉样变性(ATTR),这是一系列不同表型症状的总称。自此以后,氯苯唑酸在其它市场也获得了批准,包括日本、墨西哥、阿根庭、以色列、韩国及巴西。

一年之后,辉瑞在美国再次尝试提交该药物的上市申请,并在 FDA 发送完全回应函,要求额外临床试验之前,该药物获得了 FDA 咨询委员会的批准推荐。辉瑞首席执行官 Read 在公司第一季度的业绩电话会议中表示,氯苯唑酸有巨大的潜能,该药物连同其它后期研发管线产品,可能会成为重磅炸弹产品,其它产品包括艰难梭菌疫苗及用于严重疼痛的神经生长因子靶向药物 Tanezumab。

然而,从 Alnylam 与赛诺菲合作的 Patisiran 那里,可能会有潜在的竞争,因为尽管 Alnylam 在临床试验中更多地关注于多发性神经病变而非心肌病,但它报告了一些对心血管疾病的影响,包括心肌病。另一个竞争对手是 Ionis,它的候选药物 Inotersen 在去年报告的 3 期临床试验中显示出对多发性神经病变有疗效。

辉瑞被视为 TTR-FAP 市场颠覆性的玩家,是市场上的第三个力量,直到去年,该市场好像成了两方的战斗。今年早些时候,在辉瑞公布其 3 期试验数据之后,Alnylam 和 Ionis 的股价均陷入暴跌。分析人士认为,大约四分之一的 TTR 淀粉样变性患者会发生心肌病,因此辉瑞只会在一小部分患者中与竞争对手交叉。不过,这并没有阻止一些分析师对该药物给出逾 10 亿美元的销售预测。

另一个问题是,Alnylam 的试验只招募了有遗传性 ATTR 的受试者,而辉瑞的研究包括遗传性和野生型 TTR 型心肌病受试者。此外,辉瑞的药物可以口服,而 Patisiran 和 Inotersen 都需要注射。氯苯唑酸是辉瑞公司罕见病疗法中的一员,该疗法组合中还有两种杜氏肌营养不良症药物、一个镰状细胞项目及基因治疗资产,Read 称,在该领域这给公司带来至关重要的影响。

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编辑: 冯志华

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