据 Pmlive 于 2018 年 5 月 30 日报道，Loxo Oncology 和拜耳联合开发的癌症药物 larotrectinib 获得美国监管机构优先审查资格，计划将在 11 月 26 日之前得到 FDA 对其药物的最终决定。
美国监管机构正在对 TRK 抑制剂 Larotrectinib 治疗具有神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合生物标记的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者进行审查，这一方式不同于基于器官或癌症开始增长组织的常规评审途径。
Larotrectinib 的临床试验结果在去年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上发表，另外也可见于新英格兰医学杂志（NEJM）的文章，该药物在 TRK 融合癌症中获得 75% 的总体应答率（ORR），其中包括 13% 的完全应答和 62% 的部分应答。
这项数据引发了市场对这家已建立五年的生物技术公司的兴趣，因为分析师预测该药可能会成为 10 亿美元的产品，但前提是该公司和拜耳可以制定出如何有效地将药物商业化并确定可以从中受益的患者。
Loxo 和 Bayer 正在努力按照默克在美国的批准药物 PD1 抑制剂 Keytruda（pembrolizumab）的路径争取人体各部位所有癌症的批准，Keytruda 携带微卫星高度不稳定性（MSI-H）生物标记，是 FDA 首次批准的基于分子标记的癌症药物。
拜耳公司在去年 12 月收购了该项目，同意预付 4 亿美元获得 larotrectinib 的权利，包括正在开发的后续药物 LOXO-195，后者设计用于治疗对 larotrectinib 或其他 TRK 抑制剂类药物产生耐药性的肿瘤。
NTRK 融合蛋白可见于广泛的肿瘤类型，包括各种形式的结直肠癌，肺癌，甲状腺癌，乳腺癌和脑癌，并且与肿瘤相关的开发超过 30 年。直到后期才出现类似 larotrectinib 的 TRK 抑制剂进入临床试验，辅以肿瘤基因组测序，可用于识别可能从这些精准药物治疗中受益的患者。 Loxo 曾估计，仅在美国，每年就可能有多达 5000 例新的 NTRK 阳性肿瘤病例。
在开发这种类型的生物标志物靶向药物方面有一项重大挑战是每种单一肿瘤类型的低发生率，这在整体上抵消了癌症中广泛分布的突变。
为了解决这个问题，Loxo 今年早些时候与 Illumina 建立了合作伙伴关系，共同开发一种名为 TruSight Tumor 170 的辅助诊断系统，该系统将使用测序来确定患者肿瘤是否携带广泛的基因组特征。
该系统还将测试患者是否有另一种突变，即 RET 融合蛋白，这是 Loxo 的 RET 抑制剂 LOXO-292 的靶标。诊断系统将在 2018 年 ASCO 会议上展示，并在下个月进行。
