据 PharmaTimes 于 2018 年 7 月 17 日报道，欧洲监管机构已批准 Akcea 和 Ionis 的药物 Tegsedi 用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者。hATTR 是一种罕见疾病，导致周围神经系统和多个器官中淀粉样蛋白的积聚。
TTR 淀粉样沉积物在组织和器官中的逐渐积累会导致感觉，运动和植物神经功能紊乱，患者通常感觉衰弱，肢体麻木，体重减轻和胸痛。hATTR 可在症状出现后 3 至 15 年内导致死亡，这种疾病在全世界影响约 50000 名患者，目前尚无批准用于治疗该病症的调节药物。
Tegsedi（inotersen）目的是阻止 TTR 蛋白的产生，并且在临床试验 NEURO-TTR 中，该药物的治疗使蛋白质水平显着降低，无论何种突变类型或处于何种疾病阶段，该公司指出。
欧盟的批准决定使医生能够开出这样的处方用于治疗 hATTR 患者的第 1 阶段或第 2 阶段多发性神经病（对周围神经的损害）。
Akce 的首席执行官 Soteropoulos 表示，「欧盟的批准决定是的 inotersen 成为是世界上第一种也是唯一一种针对 hATTR 淀粉样变性患者的 RNA 靶向治疗药物。」
「inotersen 通过皮下给药进入患者体内，同时 NEURO-TTR 研究显示出神经病变和生活质量这两种指标对严重致命疾病患者的显着获益。」
葡萄牙波尔图 António 医院的神经学专家 Coelho 补充道：「inotersen 的批准使我们进入一个新的治疗时代，可以使用有效的疾病调节药物，让患者获得更大程度的自主。Inotersen 在改善这种疾病和保持生活质量方面表现出了快速和持久的获益。」
