据 Pmlive 于 2018 年 7 月 17 日报道，辉瑞公司已经开始测试用于治疗 B 型血友病的试验性基因疗法 fidanacogene elaparvovec，此举开启其与荷兰生物技术公司 UniQure 的竞赛。
辉瑞公司的 3 期项目将收集当前因子 IX 预防性替代疗法的安全性和有效性数据作为前期研究，然后对 Spark Therapeutics 开发的化合物进行测试，测试数据将作为参与下一部分研究的受试者内对照组。
既往的研究数据让这家制药巨头看到了前景，早期 1 期及 2 期试验结果显示，15 名患者中只有一名患者在治疗后 4 周出现了出血，表现出这种潜在一次性疗法的巨大希望。
Spark Therapeutics 总裁兼研发主管 High 表示：「第三阶段计划的启动标志着我们有朝一日可能有能力清除自发性出血，这是一个重要的里程碑。」
如果辉瑞公司一切顺利，那么这个治疗方法可能会使患者不再需要经常注射人造凝血因子 IX，这是 B 型血友病患者所缺乏的，而 fidanacogene elaparvovec 可以让患者在治疗后产生自身的因子 IX。
辉瑞全球产品开发公司高级副总裁兼罕见疾病首席开发官 Cooperstone 表示：「随着现在开放并积极招募患者的前期研究，我们很高兴能够开始第 3 阶段计划，评估 fidanacogene elaparvovec 治疗血友病 B 的效果。我们期待 Spark Therapeutics 继续为血友病 B 患者提供希望取得的进展。」
辉瑞的疗法进入第三阶段计划的消息迅速传播开来，同时 UniQure 的血友病 B 基因治疗试验也正在开展，上个月其候选疗法 AMT-061 招募了第一名患者。如今这场竞赛将角逐数十亿美元的市场，但谁将脱颖而出仍有待观察。
