首个神经营养性角膜炎药物 cenegermin 获 FDA 批准

2018-08-24 12:35 来源:丁香园 作者:付义成
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美国 FDA 官方网站 8 月 22 日报道,FDA 今天批准首个用于治疗神经营养性角膜炎的药物 Oxervate(cenegermin),神经营养性角膜炎是一种罕见病,其对角膜(覆盖眼睛前部彩色部分的透明层)有影响。

FDA 药物评价与研究中心的眼科专家 Chambers 博士称:「虽然神经营养性角膜炎的发病率较低,但这种严重疾病对患者的影响可能是灾难性的。以往,手术介入往往是必要的,对于这种疾病,这些治疗手段往往只起到缓解作用。今天的批准提供了一种新的局部治疗方法,这也是一项重大进展,可以为众多这样的患者提供彻底的角膜治疗。」

神经营养性角膜炎是一种退行性疾病,它可导致角膜感觉丧失。角膜感觉丧失损害角膜健康,从而导致角膜表层(包括角膜变薄、溃疡,严重病例需要手术)渐进性损伤。神经营养性角膜炎的发病率估计不到万分五。

Oxervate 是一种局部使用的滴眼液,其含有 cenegermin 成分,这款药物的安全性与有效性基于 151 名神经营养性角膜炎患者参与的两项周期为 8 周、随机对照多中心、双盲研究。在第一项研究中,患者被随机分成三个不同的组。第一组接受 Oxervate 治疗,第二组以含不同浓度 cenegermin 的滴眼液治疗,第三组以不含 cenegermin 的滴眼液治疗。

在第二项研究中,患者被随机分成两组。一个组以 Oxervate 滴眼液治疗,另一组以一种不含 cenegermin 的滴眼液治疗。两项研究中,所有滴眼液均是每天在眼睛病患者处使用 6 次,治疗周期为 8 周。第一项研究中,招募的患者仅有一只眼睛出现疾病,而在第二项研究中,患者的两只眼睛均需要治疗。在两项研究中,治疗 8 周时有 70% 的 Oxervate 治疗患者出现彻底的角膜治愈,相比之下,以不含 cenegermin(Oxervate 中的活性成分)治疗的患者这一比例仅为 28%。

使用 Oxervate 的患者最常见的不良反应有眼痛、眼充血(眼睛白的血管扩张)、眼炎及泪液增加(水汪汪的眼睛)。Oxervate 被授予了优先审评资格,根据这一资格,FDA 需要在申请提交的 6 个月内开始审评,如果获得批准,FDA 认为这款药物将会对一种严重疾病治疗、诊断或预防的安全性或有效性方面提供明显的改善。Oxervate 也获得了孤儿药资格,针对罕见病药物的开发,这一资格可以提供帮助和激励措施。

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编辑: 冯志华

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