在英国国家卫生医疗质量标准署(NICE)的新肺癌用药指南草案(终稿)中,不推荐辉瑞旗下的克唑替尼(crizotinib)用于之前经治疗的间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期和转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。
ALK基因变异被认为是非小细胞肺癌等癌症发生的关键驱动因素。在非小细胞肺癌中ALK阳性率大约为3%~5%,患者会发生特定的染色体易位,形成EML4和ALK融合蛋白,导致肿瘤细胞因基因表达和信号失调而增殖和存活。克唑替尼是一种间变性淋巴瘤激酶抑制剂,通过抑制ALK磷酸化阻断肿瘤细胞生长和存活,用于治疗ALK阳性的晚期NSCLC患者。
在指南草案公开征询期间,辉瑞提交了更多资料供NICE进一步考虑,其中包括患者药品获取方案,即向国家医疗服务体系(NHS)提供优惠药品;此外还提交了该药的性价比分析书。
在该草案中,NICE已推荐了众多药物用于治疗处于不同阶段的非小细胞肺癌。虽然NICE也认同克唑替尼治疗ALK阳性非小细胞肺癌效果显著,然而,就性价比而言,即使在优惠的情况下,克唑替尼并不是理想选择。
NHS本身有权决定使用某种特殊药物,草案也并不意味着目前正在使用克唑替尼的患者将被停用。患者仍然可以继续使用该药,直到临床医师认为可以适时终止。