美国BCC Reseach公司题为"全球孤儿药(Orphan drug)市场:以生技药品为中心"的市场调查报告指出，2011年孤儿药全球市场份额为826亿美元，2012年接近860亿。分析师预测到2017年市场份额将达到1120亿，复合年增长率为5.4%。
孤儿药是用于预防、治疗、诊断孤儿病的药品，由于罕见病患病人群小、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为"孤儿药"。一般来讲，孤儿病就是罕见病，世界各国对罕见病患病率定义没有统一标准，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65％～1％的疾病或病变。但孤儿病的概念比罕见病更广，也包括一些不是很少见，但被人们忽视的"没有家"的疾病。
为促进孤儿病治疗药物的研发,美国于1983年推出了世界上第一个孤儿药法案。其他一些国家也相继出台了相应的孤儿药法案。因市场需求少，在这些法案出台之前，仅有不足10个孤儿药上市，且基本不赢利。而政府的干预为制药公司打开了赢利渠道，吸引了他们的研发兴趣。
BCC Research的报告详尽分析孤儿药的各地区市场、药物类型（生物药、非生物药）、药物活性成分、药物应用领域。指出目前生物或非生物类的孤儿药主要分布在肿瘤领域。
另外，该报告还分析了生物和非生物类的孤儿药目前的市场价值，未来的预测，以及接下来的五年增长率。分析报告显示2012年生物类孤儿药的市场份额为577亿美元，到2017年有望达714亿，复合年增长率为4.3%。同时，2012年非生物类的孤儿药的市场份额为283亿，2017年达408亿，复合年增长率为7.5%。
分析报告指出孤儿药市场增长的主要驱动因素有：研发，新技术发展，政策支持力度加大，新药上市。此外，药品核准标识外使用同样有助于市场增长。
更为重要的是该分析报告深度解读了当前孤儿药的管控法规，为该行业做出了明确的指引，对制药、生物科技公司，研发机构，内科医生具有重要参考价值。
