PharmaTimes 于 10 月 8 日报道，Akcea 和 Ionis 的 Tegsedi 获美国 FDA 批准用于遗传性甲状旁腺素淀粉样变性（HATTR），这是一种罕见的疾病，它可在周围神经系统和多个器官形成淀粉样蛋白积聚。Tegsedi（inotersen）旨在阻断 TTR 蛋白的产生，TTR 蛋白的慢慢积聚会导致该疾病患者感觉，运动和自主功能障碍。
在症状发作 3-15 年内，hATTR 可能会导致患者死亡，目前还没有改善疾病的药物获批用于治疗这种疾病，该疾病在全球范围内影响大约 5 万名患者。在临床试验（NEURO-TTR）中，据该公司称，不管突变类型或疾病阶段，Tegsedi 都大大降低了蛋白质的水平。
「Tegsedi 是首个也是唯一的 RNA 靶向疗法，每周皮下注射一次，它可以有效地降低 TTR 蛋白质的产生，为 hATTR 淀粉样变性引起的多发神经病患者提供有效地治疗。我们相信这一疗效将使 TEGSEDI 成为众多患者一个很好的选择，」Akcea 首席执行官 Soteropoulos 称。
「hATTR 淀粉样变是一种致命的疾病，它会影响多个器官和身体系统，夺走了人们的工作能力，进行日常工作的能力，所有这些让患者感到他们的生活受到了控制，」血液学专家、梅奥诊所内科名誉主席 Gertz 如是指出。「Tegsedi 已经证明可以使 TTR 降低近 80%，这是经过验证的用于治疗这种疾病的方法。与安慰剂相比，在相当大比例的患者中看到快速及持续的改善，以及疾病指标的逆转，另外，自行注射的独立性不仅给病人，也给他们的照护者和家庭带来了希望。」 该疗法于 7 月在欧洲获得批准。
