8月20日，全球领先的RNAi药物开发公司Alnylam制药宣布，FDA已授予其旗下ALN-AT3孤儿药地位，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA已经授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
目前，Alnylam制药正开发ALN-AT3作为一种皮下注射给药方式的RNAi治疗药物，靶向抗凝血酶，用于治疗血友病，包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病、及其他罕见出血性疾病。
ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送体系，能够通过皮下注射给药。该公司计划在2013年第四季度提交研究性新药申请，并于2014年初启动I期临床试验。
临床前数据表明，ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化，并能够改善血友病小鼠的止血功能，同时还可以完全调整一种非人类灵长类动物血友病“抑制剂”模型中凝血酶的生成。
Alnylam是一家研发基于RNA干扰新型疗法的生物制药公司。该公司在研的其他药物还包括：ALN-TTR，用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性；ALN-PCS，用于治疗严重高胆固醇血症；AlN-HPN，用于治疗难治性贫血的治疗。
