著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药，EPZ-5676，被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于I期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。
EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。Epizyme公司已经授权Celgene公司拥有EPZ-5676美国以外市场的销售权。
按照FDA制定的罕见病用药规则，患者人数在20万人以下的疾病可以被定义为罕见病，而混合细胞系白血病患者大约有5000名。在取得罕见病药物的资格后，Epizyme公司EPZ-5676研究将获得减税等一系列优惠措施。
