PMLiVE 日前报道，美国 FDA 解除了 CRISPR 医疗公司旗下基因编辑疗法 CTX001 在镰状细胞病（SCD）患者中进行临床试验的限制，这使得合作伙伴 Vertex 和 CRISPR 医疗公司能够在 2018 年底启动这项研究。今年 5 月份，美国监管机构禁止了这一试验，现在它可能成为 CRISPR 技术在人类中进行研究的第一个试验。
当时，两家公司称 FDA 在对其 IND 试验申请的审评中提出了额外的问题，但 FDA 在日前宣布取消这一决定时，没有提供任何进一步的细节。CTX001 是一种正在试验的自体、基因编辑造血干细胞疗法，用于治疗患有严重血红蛋白病的患者。
两家公司正开发该疗法用于β地中海贫血和镰状细胞病。在此之前，该疗法已经有了一个竞争对手，Bluebird 公司 LentiGlobin 的上市申请刚刚被提交到欧洲药品管理局进行审评，该疗法可能会在 2019 年获得批准。
Vertex 和 CRISPR 医疗也宣布，他们已经在其他一些国家获得许可，可以开始测试 CTX001 用于β地中海贫血和 SCD。他们称有望在 2018 年底之前启动用于 SCD 的 1/2 期临床研究，目前正在欧洲测试用于地中海贫血症的 1/2 期临床研究中招募输血依赖性地中海贫血症患者。
CRISPR 医疗公司由首席执行官 Kulkani 博士领导， Charpentier 是该公司的联合创史人，他是 CRISPR 技术的联合开发者之一。该公司的股价在过去几年中迅速上涨，市值达到 25 亿美元，尽管没有证据表明该技术在人身上安全有效。自临床试验被禁止以来，该公司股价回落至 50% 左右，不过其市值仍为 19 亿美元。
CTX001 是一种体外 CRISPR 基因编辑疗法，用于β地中海贫血或镰状细胞病患者，治疗时患者的造血干细胞被进行工程改造，以能够在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF；血红蛋白 F）。两家合作伙伴还在研究一种治疗囊性纤维化（CF）的 CRISPR 疗法，而这是 Vertex 的专注领域。
