PMLiVE 于 11 月 22 日报道，美国 FDA 批准 Daurismo（glasdegib）与低剂量的阿糖胞苷联合用于新诊断的急性髓系白血病患者（75 岁或以上年龄），适用于身体虚弱而无法接受大剂量化疗的病人。
在这类药物丰收的日子，FDA 还批准艾伯维与罗氏的 Venclexta（venetoclax）与阿糖胞苷或一种 hypomethyelating 药物（阿扎胞苷或地西他滨）联合用于完全相同的适应证，这为该类患者人群增添了治疗方案，经过几十年的停滞后，也使得用于急性髓系白血病的新药数量几年内达到 7 个。
FDA 血液及肿瘤产品办公室代理主任 Pazdur 称：「急性髓系白血病通常以大剂量化疗来控制，但由于毒性问题，许多成人患者无法进行大剂量化疗。」他补充道，新的批准为肿瘤学家提供了更多的方案来「治疗有各种独特需求的急性髓系白血病患者。」递交的用来支持 Daurismo 上市申请的 2 期临床试验资料显示，在这些患者中，Daurismo 和阿糖孢苷合用与阿糖孢苷单用相比，死亡风险降低 54%。
这款小分子药物可阻断部分 Sonic 信号通路，该通路也是其它抗癌药物的靶点，包括罗氏的 Erivedge（vismodegib）及诺华用于基底细胞癌的 Odomzo（sonidegib），基底细胞癌与急性髓系白血病相比，患者人群规模更小。
瑞士信贷的分析师此前曾预测，到 2020 年，glasdegib 获批用于急性髓系白血病，将使其销售额达到 4.5 亿美元，如果辉瑞还能为其获批其它适应证，如骨髓增生异常综合征（MDS）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性髓系白血病（CML）和实体肿瘤，那么 glasdegib 还能获得额外的优势。
目前，辉瑞在 SMO 抑制剂竞争中似乎拥有稳固的领先地位。据 Adis Insight 称，Erivedge 已被停止用于治疗急性髓系白血病和其他血液肿瘤，但它仍在被开发用于其它实体瘤，包括乳腺癌、胃癌、胰腺癌和肺癌，另外，Odomzo 正处于实体瘤和血液肿瘤的 2 期试验中。
对辉瑞来说，Daurismo 是其过去几个月获批的第四个抗癌新药，几天前该公司 Lorbrena（lorlatinib）刚刚获批用于转移性非小细胞肺癌（NSCLC），而几周前 FDA 支持辉瑞 PARP 抑制剂 Talzenna（talazoparib）用于晚期乳腺癌，批准其 EGFR 阻滞剂 Vizimpro（dacomitinib）用于非小细胞肺癌一线治疗。
与此同时，Venclexta 的最新批准为艾伯维和罗氏这款 BCL-2 抑制剂的发展势头增添了新的动力，该药物还被申请上市用于既往未治疗的急性髓系白血病患者，适用于无法接受大剂量化疗的病人，从而为其现有的慢性淋巴细胞白血病适应证进行补充。EvaluatePharma 预计，如果急性髓系白血病和多发性骨髓瘤等其他适应证也获得批准，其到 2024 年可能成为一款价值近 25 亿美元的产品。
