FDA 批准用于治疗朗伯-伊顿肌无力综合征的首款药物 Firdapse

2018-12-05 11:05 来源:丁香园 作者:付义成
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美国 FDA 官网 11 月 28 日报道,FDA 今天批准 Catalyst 制药旗下 Firdapse(amifampridine)片用于成人朗伯-伊顿肌无力综合征(LEMS)治疗。LEMS 是一种罕见的自体免疫性疾病,其影响神经与肌肉之间的连接,会导致病人虚弱及其它症状。这是 FDA 首次批准一款药物用于 LEMS。

FDA 药物评价与研究中心神经学产品部门主任、医学博士 Dunn 称:「对于这种罕见疾病,长期以来一直存在治疗需要,LEMS 患者有明显的虚弱和疲劳,这往往会导致日常活动的巨大困难。」

在 LEMS 患者中,身体自身的免疫系统攻击神经肌肉接头(神经和肌肉之间的连接点),破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS 可能与其他自体免疫性疾病有关,但更常见于癌症患者,如小细胞肺癌,其发病时间早于或在癌症诊断同时被发现。据估计,全球每百万人中有三人患有 LEMS。

两项临床试验研究了 Firdapse 的有效性,试验中共 64 名成人患者接受 Firdapse 或安慰剂进行了治疗。这两项研究检测了定量重症肌无力评分(医生评定的 13 项评定肌肉无力的分类量表)和受试者整体印象评分(患者对研究治疗对其身体健康影响的总体印象评分,为 7 分制)。在这两项测试中,接受 Firdapse 治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者获益更大。  

临床试验中患者最常见的副作用为烧灼感或刺痛感(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。在没有癫痫发作史的患者中观察到癫痫发作。如病人出现皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应,应立即通知医护人员。

FDA 授予了该药物上市申请优先审评资格与突破性疗法资格。此外,Firdapse 还获得了孤儿药资格,该资格为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。

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编辑: 冯志华

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