PMLiVE 于 12 月 17 日报道，欧盟授予罗氏 Risdiplam 优先药物资格，这是一款小分子药物，其旨在用于治疗脊髓性肌内萎缩症，它有望与百健的 Spinraza 进行竞争。Risdiplam 目前正在进行三项研究，受试者包括所有类型的脊髓性肌内萎缩症患者，脊髓性肌内萎缩症是一种进行性、有时致命的神经肌肉疾病，它因 SMN1 基因缺陷或缺失引起。这款药物旨在提高体内 SMN 蛋白的水平，并通过帮助另一种名为 SMN2 的基因而弥补 SMN1 的活性损失。
如果 Risdiplam 在临床研究中证明其价值并获得批准，它将成为 Spinraza 的替代药物。Spinraza 是一种反义寡核苷酸，其必须通过注射到脊髓周围的液体中才能释放。优先药物资格使罗氏离实现目标又近了一步，因为该公司在欧洲准备并提交 Risdiplam 的申请时，它将从欧洲药品管理局获得更多支持。在申请 PRIME 资格的药物中，只有五分之一的药物最终获得该资格。
罗氏进行的 Risdiplam 用于 1 型脊髓性肌内萎缩症的 FIREFISH 研究的初步数据显示，该药物可以帮助婴儿达到发育里程碑，包括不需要支撑的坐姿，1 型脊髓性肌内萎缩症于生命最早期发生，也是最严重的。在晚发型（2 型和 3 型）脊髓性肌内萎缩症患者中进行的 SUNFISH 试验数据表明，该药物可以改善运动功能得分。
FIREFISH 和 SUNFISH 的研究结果将于 2019 年公布，第 3 项试验名为「JEWELFISH」，受试者为 6 个月到 60 岁的各种脊髓性肌内萎缩症患者，他们之前接受过 SMN 靶向药物治疗，该研究明年将公布结果。此前的治疗药物可能包括 olesoxime，这是罗氏三年前收购 Trophos 时获得的一种实验性药物，该药物今年早些时候在一项 2 期试验失败后被放弃。
与此同时，罗氏公司表示，一项名为 RAINBOWFISH 的新试验将于 2019 年初在发生症状前的脊髓性肌内萎缩症新生儿中启动。罗氏认为，Risdiplam 可能比 Spinraza 等只能被递送至脊髓的药物更有优势，因为「SMN 蛋白的丢失可能会影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。」
Spinraza 和 Risdiplam 都面临着竞争，诺华推出的用于 1 型脊髓性肌内萎缩症的一剂型基因疗法 Zolgensma 正试图纠正该病的潜在基因缺陷，并在早期临床试验中显示出令人印象深刻的疗效。
自百健于 2017 年推出 Spinraza 以来，该药物迅速成为该公司的主要收入来源，其第三季度的销售额达到了 4.88 亿美元，这主要是受其上市第一年 75 万美元高价以及次年后 35 万美元高价的推动。这种溢价定价策略导致 NICE 在今年早些时候的指南草案中拒绝了这款药物。目前为止，罗氏尚未就其对 Risdiplam 的定价策略发表任何评论，但诺华表示，对其基因疗法收费 400 万美元是合理的，这一说法引起了轰动。
