2018 年 FDA 新药批准盘点:数量打破记录,以孤儿药主导

2019-01-07 14:40 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 Pmlive 于 2019 年 1 月 2 日报道,随着 2019 年的到来,制药行业和美国食品和药物管理局都在回顾 2018 年新药批准的数据。截至去年 12 月 27 日,美国监管机构批准的新药的最终统计数据为 59 个新的分子实体,这一数据打破了之前所有的记录。

美国食品药品管理局于 2017 年批准了 46 种药物,这与 2015 年的记录相当,但去年新药物和生物技术科学的提升推动了新化学实体和新生物药物批准数量的进一步激增,同时 FDA 也在加速审查和批准时间。

根据美国食品和药物管理局局长 Gottlieb 的说法,相比批准的新药总数,这些药物的质量更为重要,Gottlieb 在年末的演讲中表示,「多年前也产生了批准数量的记录,但批评者指出其中很多是类似药物,或是新的化学实体但针对类似或相同的适应证。」

「如今我们能现在看到更具针对性的创新产品,这些药物能满足重要的医疗需求,而且更有效,」 Gottlieb 补充道。超过一半的新批准药物用于罕见疾病,这得益于 FDA 自 2017 年开始推动消除孤儿药物现代化计划(ODMP)。

虽然在过去的几年中,常见的年终大量批准的现象并不明显,但美国机构在 2018 年末假期前一周确实批准了三种新产品。其中包括 Alexion 的 Ultomiris(ravulizumab)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),这是一种罕见且危及生命的血液病,FDA 认为该药物将「改变治疗 PNH 患者的方式。」Ultomiris 只需每八周一次给药而目前用于 PNH 的药物必须每两周给药一次。

在 2018 年的最后几天获得批准的还有 Stemline Therapeutics 公司的 Elzonris(tagraxofusp),这是第一种获得批准用于治疗罕见癌症浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的药物。此外还有 Servier 公司的长效药物 Asparlas(calaspargase pegol)用于急性淋巴细胞白血病,该药物延长了患者的给药间隔。

今年的其他亮点包括 Alnylam 的遗传性 ATTR 淀粉样变性药物 Onpattro(patisiran),这是第一个获得 FDA 批准的 RNA 干扰(RNAi)疗法。

还有一大批新药是 FDA 批准的用于治疗某些疾病的首个药物,包括 Catalyst Pharma 公司的用于 Lambert-Eaton 肌无力综合征(LEMS)的 Firdapse(氨吡啶),Novimmune 公司用于原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)的 Gamifant(emapalumab),Regeneron 联合赛诺菲开发的 Libtayo(cemiplimab)用于皮肤鳞状细胞癌(CSCC),以及 SIGA Technologies 公司的天花疗法 TPOXX(tecovirimat)。

批准的疗法中有一些是有着全新作用机制的药物,包括分别来自安进,梯瓦,礼来的三种用于预防偏头痛的 CGRP 抑制剂,Agios Pharma 的 IDH1 抑制剂 Tibsovo(ivosidenib)用于急性髓性白血病(AML),阿斯利康的 CD22 -directed 细胞毒素 Lumoxiti(moxetumomab pasudotox)用于毛细胞白血病(HCL),以及 TaiMed Biologics 的 CD4 结合抗体 Trogarzo(艾巴利珠单抗)用于抵抗 HIV 感染。

另外值得一提的是 Lox 与拜耳合作开发的 Vitrakvi(larotrectinib),该产品是第二种基于不同类型肿瘤的生物标志物而非肿瘤起源的体内位置获得批准的药物(继默克公司的 Keytruda 之后),以及 GW Pharma 的癫痫疗法 Epidiolex(cannabidiol)是第一种 FDA 批准的基于大麻的药物。

基于生物标志物的「组织未知」癌症疗法的批准预计将在未来几年成为一种新兴趋势,而放宽医疗用大麻的规定使得一些分析师预测将产生数十亿美元的市场。

然而,创纪录的批准数量并不是全部,在另一方面,行业的药品发布平均回报率远低于以往。 Deloitte 于去年 12 月发布的一项研究显示,研发成本在八年内翻了一倍,而销售高峰预测则减少了一半。

Gottlieb 还强调了在美国定价和竞争的背景下,新的仿制药和生物仿制药批准的重要性。美国食品和药物管理局局长最近重申了他对于阻止生物仿制药的创始公司的反竞争措施的批评。他承诺在 2019 年加快批准和获取这些重磅生物制品的低价仿制品,同时对于创新药物也建立相同的措施,例如开发细胞和基因疗法的监管途径。

分析师预计 2019 年的行业申报量与 2018 年水平基本持平,但是否能够达到或超过去年的数据很难预测。在政治舞台上,今年美国将面临医疗改革的一些巨大争端,民主党控制众议院,并反对共和党人取消「平价医疗法案」。

然而,这不会对 2019 年的批准产生直接影响,Gottlieb 可以在多大程度上进一步加快批准,同时保持该有的质量标准,这是美国监管机构的关键问题。

可能导致 2019 年批准滞后的一个政治争端是政府正在关闭,特朗普总统要求为其边界墙提供 50 亿美元的资金,但民主党拒绝批准其融资。美国食品药品管理局是许多政府机构之一,该机构也在圣诞节前夕开始部分关闭,如果这一问题没有解决,其运营可能会受到影响。

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编辑: 冯志华

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