葛兰素史克（GSK）与Prosensa公司的一款治疗杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)的试验药物Drisapersen在一项后期临床试验中没能达到试验终点。GSK9月20日表示，这款药物在III期临床试验中与安慰剂相比，患者6分钟内能够行走的距离不能显示出统计上的显著改善。
这次挫折对Sarepta Therapeutics来说可能是好消息，这家公司正在开发治疗这种罕见肌肉萎缩失调的竞争药物，但这个消息也突显开发这种有效治疗药物的难度。
GSK与Prosensa之前一直被视为开发这种不可治愈病症药物的领先者，而美国食品药品管理局（FDA）授予这款药物“突破性治疗药物”资格更强调了这一看法。然而，上个月GS葛兰素史克网站发布的数据显示有相当数量的Drisapersen治疗患者可能无法获得有意义的药物疗效。
下一步计划
直到现在，2013年对GSK药物研发来说是比较强劲的一年，该公司在HIV、癌症与呼吸疾病领域均有新药获批。这一消息对于GSK来说又是一个后期阶段试验药物失败打击，这家英国最大制药商于9月5日报道其用于黑色素瘤的试验疫苗失败。
GSK与Prosensa正计划对临床试验结果进行详细研究，看Drisapersen是否还有前途。“我们理解这些结果会让患有DMD的男孩及其家人失望，”GSK罕见疾病药物研发主管CarloRusso说。
“我 们正与该领域的专家在总个药品研发项目背景下对这次临床研究的结果进行评估，我们认为这次评估有助于告诉我们对Drisapersen的下一步打算。我们 希望通过努力取得进步帮助那些患有DMD的男孩。”然而行业分析师对此并不乐观。摩根大通的James Gordon表示这款药物的上市申请“非常不可能”。
GSK拥有开发和商业化Drisapersen及Prosensa公司其它DMD试验药物的全球独家许可权。这家荷兰公司获得来自GSK高达4.28亿英磅（6.87亿美元）的阶段性付款及任何未来销售额低水平百分比的特许使用费。
