在十二项后期临床试验的第一项试验中，再生元制药公司与赛诺菲的一种新型胆固醇药物Alirocumab在单独使用时，几乎能使“坏”低密度脂蛋白胆固醇水平降低一半。这款注射剂药物属于一种有前景的，新型的PCSK9抑制剂药物，安进与其他制药公司也在开发这类药物。该药物作为一款潜在重磅产品已受到行业分析师的青睐，其年销售额可能会超过30亿美元。
这类人造抗体可阻断一种蛋白，而这种蛋白能阻止人体消除血液中的低密度脂蛋白胆固醇，这类抗体也提供了一种新的抗击动脉脂肪沉积增加的方式，脂肪沉积增加容易使患者处于心脏病发作的风险之中。
这类药物的作用机制不同于广泛应用的他汀类药物，他汀类药物是在源头上抑制肝脏产生低密度脂蛋白胆固醇，对于这一点患者反应不是太好。在更早的中期临床研究中，与他汀类药物合并使用时，Alirocumab及安进的PCSK9抑制剂使低密度脂蛋白胆固醇的水平下降了近70%，远超过他汀类药物单独使用产生的效果。
但10月16日公布的III期临床研究包含了只使用Alirocumab或只使用默沙东胆固醇药物依泽替米贝的患者，依泽替米贝通常用于不能耐受他汀类药物的患者，他汀类药物的副作用包含肌肉痛。在这项103名患者参与的临床研究中，患者每两周自行注射一次Alirocumab，经过24周治疗后，患者低密度脂蛋白胆固醇水平下降了47.2%，相比之下每天服用10mg剂量依泽替米贝的患者其低密度脂蛋白胆固醇水平下降15.6%。
再生元制药的研发总监George Yancopoulos在一次采访中说：“对于这款药物，我们在第一项III期临床试验中所看到的结果与在II期临床试验中所看到相一致，这条好消息并不令人惊讶，这项试验结果支持了我们目前为止已看到的良好疗效和安全性”。
Alirocumab用药患者起初的使用剂量为较低的75mg/两周，但如果患者在第8周时低密度脂蛋白胆固醇水平在70以上，剂量应在第12周时增加到150mg/两周。“这表明在作为单一药物使用时，该药物在低剂量时即非常有效，”Yancopoulos说，并指出在这次的临床研究及早期临床试验中并未发现严重的副作用。
花旗集团分析师Andrew Baum表示这款药物单一疗法的数据“递增性呈阳性”，但需要对目标人群如高心血管风险患者进行进一步的临床试验，以真正评价这款药物的效果。在这项所谓的Odyssey Mono临床试验中患者有高胆固醇水平，但由于不存在其它的许多风险因素，这些患者被认为仅有中度的心血管风险。
