世界上最大的全球性人类蛋白质制造商之一Octapharma AG于12月19日宣布，该公司神经系统用药GAM-27的II/III期复发性多发性硬化症(RMS)治疗临床试验已入组最先的2例患者。该研究旨在通过静脉给药免疫球蛋白(Octagam 5%)，在患者不适用一线药物中寻求较低年化复发率这一总体临床收益。
此项活性对照的II/III期随机研究旨在证实一些初步研究的结果，这些结果提示，神经系统用药Octagam 5%治疗有可能检出有潜在反应的患者。采用功能性基因组检测与蛋白质表达检测相结合，开发了一种特异性的检测套件，即Heidelberg Assay Panel (HAP)，该套件有望将患者划分为预测反应者和非反应者。这些基于实验室的检测仅仅需要的是患者一份血样。
RMS患者的一个亚组采用现有的一线药物后会出现副作用导致致残性，造成患者无法依从用药，或服用该药后无法获益。据信，通过检出预测反应者，神经系统用药Octagam 5%已知的良好耐受性有望提高该组患者的生活质量。GAM-27指导委员会（奥地利因斯布鲁克医科大学临床神经科教授；芬兰坦佩雷大学医学院神经科教授 Irina Elovaara；德国杜塞尔多夫海因里希·海涅大学神经科门诊教授Hans-Peter Hartung）对保加利亚最先入组2例试验患者表示欢迎，并期望着其他参研国陆续入组患者。
Octapharma公司全球医学总监WolfgangFrenzel博士评论道：“资助这项研究是我们支持MS疗法持续性、长期性承诺的一部分。神经系统用药Octagam 5%有望缩短这种疾病在一部分患者中的病程，并提高他们的生活质量，而这项广泛的试验正是证实这部分患者能否检出的关键一步。”
此项研究将从欧洲若干国家的35家单位募集216例早期复发性MS患者，包括奥地利、保加利亚、德国、匈牙利和俄罗斯。患者将治疗一年，试验预期于2016年底结束。该神经系统用药完整的研究设计已于2013年11月28-30日在意大利Baveno召开的欧洲Charcot基金会年会上呈报。
