NPS制药是一家全球性的生物制药公司,从事研发与生产能够改变罕见疾病患者命运的治疗药物,该公司于1月3日宣布欧盟委员会授予其甲状旁腺机能减退治疗药物Natpara(重组人甲状旁腺激素,rhPTH[1-84])孤儿药资格。
Natpara是内源性甲状旁腺素(PTH)的一种生物工程替代药物,NPS制药开发这款药物用于治疗甲状旁腺机能减退,这是一种罕见的内分泌疾病,该疾病患者体内不能产生足够水平的甲状旁腺素,而甲状旁腺素是体内控制矿物质平衡的一种主要调节剂。
在欧盟,孤儿药资格授予那些旨在用于诊断、预防或治疗罕见危险疾病的药物。如果一种疾病的患者人群不超过5万人,那这种疾病在欧盟就被定义为罕见疾病。
“我们很高兴Natpara能够获得欧盟孤儿药资格,” NPS制药医学博士、总裁兼首席执行官Francois Nader说。“作为一家全球性罕见疾病生物制药公司,这符合我们输送能够改变全球罕见病患者命运的创新治疗药物的承诺。考虑到与甲状旁腺机能减退有关的多种身体、认知和情绪方面的症状,该疾病患者面临着重要的疾病负担。Natpara可能会成为首款治疗该种疾病的PTH替代药物。”
NPS制药曾于2007年被美国食品药品管理局授予过孤儿药资格。该公司在2013年10月向FDA提交了这款药物的生物制品上市许可申请。