2月3日,葛兰素史克宣布,FDA授予艾曲波帕(Eltrombopag)突破性治疗药物资格,用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是FDA最新的计划,旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。
SAA是一种罕见疾病,患者的骨髓细胞不能制造足够的新生血细胞。对初始免疫疗法(IST)响应不充分的SAA患者来说,之前还未有获批可用的治疗药物。那些对初始IST响应不充分的患者中,大约40%的人将在确诊5年内死于感染或出血。
突破性治疗药物资格是基于艾曲波帕的一项非盲的2期临床研究。