近日，BiomarinPharmace-utical公司的新药Vimizim（elosulfasealfa）获FDA正式批准，这一提前了两周的公布确实出人意料（原定于2月28日）。因FDA公布时间较晚，当日Biomarin股票收盘价（75.78美元）并未受到影响。
Vimizim是首只被FDA批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型（Morquio氏病）有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显着，病人寿命多为20～30岁。目前全美约有800名MorquioA综合征患者。
Vimizim能够替代患者体内缺乏的GALNS酶。通过176位病人的临床试验证实了该药物的安全性和有效性。依据FDA报告，其最常见的副作用包括发烧、头痛、恶心、腹痛和疲劳。
