根据第11届欧洲神经内分泌肿瘤协会(ENETS)会议上发布的一项回顾性研究结果，依维莫司对晚期侵袭性神经内分泌肿瘤(NETs)安全、有效，对胰腺及非胰腺NETs显示有同等效果。
主要研究者，意大利罗马Sant’Andrea医院的医学博士、哲学博士Francesco Panzuto于3月6日在会上指出，随着最近依维莫司和舒尼替尼新的治疗方法的出现，NETs治疗方案已发生改变。然而，他也指出，目前还没有依维莫司监管临床试验之外的试验数据，仍不清楚依维莫司在晚期NETs治疗中应处于怎样一个位置。Panzuto博士对之前的系统治疗是否能影响依维莫司的耐受性和有效性提出质疑。
这项试验的目的是研究同情性用药项目的现实情况，以确定依维莫司用于晚期NETs患者的耐受性和有效性，及研究这款药物在一个连续的治疗方案中所处的位置。
Panzuto博士与其同事分析了来自他们中心从2008年8月到2012年11月169名相关患者的数据，这些患者至少使用依维莫司二线治疗过分化良好/中度分化的晚期不可切除/转移性NETs。
受试者平均分成胰腺NETs (n = 85)组和非胰腺NETs组（n = 84；主要是空-回肠和肺）。所有受试者均未有既往依维莫司治疗史。大多数受试者之前有过生长抑素类似物治疗(92.9%)，许多受试者也接受过肽受体放射性核素治疗(PRRT；50.3%)和化疗(49.7%)，有些受试者两种治疗都接受过 (22.8%)。
总体疾病控制率（完全缓解+部分缓解+病情稳定）为75.7%，胰腺NETs组和非胰腺NETs组疾病控制率分别为78.6%和73.8%，两组平均无进展生存期相近，分别为11个月和12个月。胰腺NETs组平均总生存期为32个月，但非胰腺NETs组受试者未达到这个数字。对于抗原Ki-67水平，≤12%和>12%界限证明两组的疾病控制有明显差异，分别为84.6%和57.4%(P = .0007)。
在安全性分析中，在85.2%的患者中可以观察到不良事件。46.1%患者的不良事件为3/4级，主要有肺炎(8.3%)、血小板减少(7.7%)和贫血(5.3%)。
“一个主要的试验结果是观察到有既往PRRT治疗和化疗史的患者有更高的毒性，”Panzuto指出。在这些患者中，3/4级不良事件明显更多(86.8%对其它患者的34.3%；P< .0001)。
进一步的分析证明，3/4级不良事件的重要预测因子为：既往PRRT治疗史患者（风险比率[HR]，2.58；P = .002)，既往化疗史患者(HR，3.68；P< .0001)，既往PRRT治疗及化疗史患者(HR，12.61；P< .0001)。
“在对晚期神经内分泌肿瘤计划治疗之前，要牢记那些有既往PRRT治疗和化疗史的患者存在重大毒性风险。你或许应该在患者接受PRRT治疗或化疗之前使用依维莫司。”Panzuto强调说。
研究人员得出结论，在现实情况下，依维莫司可以为晚期、侵袭性胰腺和非胰腺NETs患者提供安全及有效的治疗。
