3月13日,拜耳(Bayer)宣布启动一项IIIb期RESPITE临床试验,评估肺动脉高压药物Adempas(riociguat)用于治疗对磷酸二酯酶5抑制剂(PDE-5i)单药疗法及与一种内皮素受体拮抗剂(ERA)的组合疗法均反应不足的肺动脉高压(PAH)患者的疗效。
Adempas是拜耳开发的首个新一类可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂,能够直接刺激sGC,增强其对低水平一氧化氮(NO)的敏感度,该药开发用于治疗2种肺动脉高压--慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)和肺动脉高压(PAH),改善患者的运动能力。
目前,Adempas已获FDA、加拿大、瑞士、日本批准,并已获得欧盟委员会CHMP建议批准的积极意见。此前,FDA和EMA均已授予riociguat治疗CTEPH和PAH的孤儿药地位。
Adempas是唯一一种获FDA批准可用于治疗2种类型肺动脉高压的药物,同时也是唯一一种获FDA批准用于不能手术或手术治疗后持续性/复发性CTEPH的治疗药物。
在关键性III期PATENT-1研究中,riociguat无论是作为单药治疗或与ERA或前列环素类似物(PCA)联合用药,均对横跨多个临床相关终点表现出持续改善,同时耐受性良好。目前为止,riociguat是首个表现出如此强劲疗效的口服药物,而其他口服药物(包括PDE-5i)也未能有如此强大的疗效。
PAH和CTEPH是2种罕见的、危及生命的肺动脉高压,其特点是肺动脉压力明显增加。