Edison制药3月18日宣布，FDA已授予EPI-743用于治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s Ataxia）的快速通道地位。此前, FDA已授予EPI-743治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药地位。
目前，该公司正开发EPI-743用于儿童和成人线粒体疾病，包括弗里德赖希共济失调。在最近完成的一项I期和II期临床试验中，EPI-743已被证明具有良好的安全性和耐受性。此外，该公司正在开展2项II期试验，另一项IIb期试验也已完成患者招募，该项研究预计将于2014年第三季度完成。同时，该公司也正在一种罕见的弗里德赖希共济失调遗传亚型患者群体中调查EPI-743，该亚型患者群体的frataxin编码基因存在点突变。
关于EPI-743：
EPI-743是一种处于临床开发阶段的候选药物，主要集中于遗传性线粒体疾病的治疗。EPI-743通过口服给药传递到大脑，通过调节涉及能量代谢合成和调控的关键酶发挥作用。通过扩展获取协议和前瞻性临床试验，EPI-743已累计给药1.3万例患者，涉及15种疾病，并已记录到了良好的安全性。
关于弗里德赖希共济失调（Friedreich’s Ataxia）：
弗里德赖希共济失调（Friedreich/s Ataxia， FRDA）属脊髓型共济失调的一种，遗传方式主要为常染色体隐性遗传，致病基因为X25基因，蛋白产物为frataxin，亚细胞定位研究发现frataxin定位于线粒体，FRDA发病与线粒体功能失调相关。
