2013年，美国食品和药物管理局（FDA ）批准了27个新药进入市场。这些药物中8个是治疗罕见病的，包括6种罕见的癌症。事实上，2009年以来被FDA批准的139个药物中超过一半是罕见病和癌症。
这种极不相称的情况不单单是因为科学研究突破的结果，药物研发及提供健康服务的企业从中获取到的经济效益也是很大的作用因素。虽然对于一些相应病症的患者来讲，这些药物的出现可能非常重要，但是我们相信我们必须避免在医药这样的领域中出现的系统性投资不足。
药物从实验室进入到临床的过程是高危险和高成本的过程。一个新药的研发成本估计为数亿美元；因此，作为投资药物开发计划的决策基础，资金和科学是同等重要的。在研发的各阶段，无论是风险投资、公共投资或制药公司，决定进行投资和再投资都是由首次投资是否产生了由吸引力的回报所推动的。
项目为什么会得到投资，其过程并不神秘。风险投资者会评估项目的四个主要方面：开发成本、销售成本、与现有的治疗药物的区别，发病率和所针对疾病的患病率。
对于一个有吸引力的项目，至少要有两方面的审查结果是好的。因为许多针对罕见病和癌症的药物往往有相对较低的开发成本及销售成本，并与目前的治疗方案有很大不同，所以它们都是稀缺良好投资标的。
相反，投资者不太可能投资具有更高的开发及销售成本的药物 （例如，2型糖尿病或精神障碍药）以及那些与现有治疗方案没有很大差异的药物。虽然许多疾病有着高发病率和患病率（例如高血压或高胆固醇），但往往是这些疾病有低成本的仿制药可用于治疗，因此还很难获得投资。
幸运的是，还有许多措施可以使更多更多样化的药物进入市场。两个经济层面：开发成本和销售成本最容易被提高。
研发一个新药过程中最昂贵的步骤就是进行临床试验。进行一次临床试验的花费约为25000美元/患者，而3期临床试验的过程就要消耗掉投资公司超过40％的经费。
不幸的是，到临床试验阶段时每个患者并不是同样有价值的，且鉴于过去20年间用于降低数据采集和分析成本的信息科学技术迟迟未有进步，许多临床开发项目在经济方面是低效的，因为项目的信息量过于庞大。
关于临床疗效和安全性的频发性信息主要来自于临床实验中的前几百例患者。不幸的是，虽然大多数临床开发项目对于检测罕见不良反应做的还远远不够。据统计，罕见不良反应的可靠信号只有在患者长尾数据中才会出现，完整的安全数据才可以建立（例如，在服用Tysabri那他珠单抗的患者中发现了多灶性脑白质病）。安全性是至关重要的，但是一个新药尤其是慢性病药进入市场后，无论是从时间或资本方面考量，从中研究不良事件的长尾数据都是不可行的。
重新设计包括少量患者的试验、有条件的审批药品、要求上市后监控，这些措施可能会有深远的影响，这将使得更小的研发计划取得更大的成功。
我们估计，如果在初始批准的限值中进行了疗效和基本安全性方面的定义，药物开发成本可能减少高达90％，所需时间缩短50％。
为了减少成本和时间，要求高质量和高透明度的独立的病人安全监控记录方案将是一个更具信息化和成本效益的方法。现在随着电子健康记录的广泛采用，以及许多低成本的数据分析工具的引进，制定强制性的上市后监测计划是可行的，上千病人的试验即将过时。
这些大数据也将使药品制造商发现虚假的反馈，例如如胰腺炎与1型胰高血糖素类似肽（GLP-1）和4型二肽基肽酶（DPP-4）抑制剂的虚假联系。同时，当在改进后的数据和安全监测中出现不良事件的信号时，有必要使FDA有权快速取消或限制这些药物的使用。
这种降低药物开发成本的方法将会对一些慢性病药产生巨大的影响，例如心血管疾病和2型糖尿病，因为这类药物目前需要的临床试验量最大。
此外，即便没有对照组，当有更多的患者被跟踪，我们找出罕见副作用并采取行动保护患者的能力将会大幅提升。我们相信，这种方法可能对罕见疾病和癌症类药物开发增多的趋势不会有任何影响，因为这些药物还是有较低的开发及销售成本，并且与现有的治疗方法有很大差异。
然而，这种方法会使开发针对更多疾病的候选药物变得有吸引力，而且它会降低药物开发融资的门槛，更多的药物将会涌现。
另一个主要因素是销售费用。当药物由专业医师处方开出或是在医院里使用，这两种销售模式更为经济有效，因为能够有效的聚集患者。此外，这样也很容易通过这些客户来预测药物的临床差异性和药物经济学的基础水平。
通过初级保健医生处方销售的药物依赖于高成本的销售代表和广告，每年花费可达数亿美元。还有同样重要的是把这些药物与仿制药区别开来；新的降血压或降胆固醇药物也很难开发成功，因为已经存在有效、安全而且价格便宜的仿制药可用于这些病症。
当科学家们正努力提高科学发现的速度，其余的人应该尽我们所能来改善治疗药物进入市场这个方程式中的其他变量。这种改善将对病人有利并能带来良好的经济收益，因为药品价格可能会降低，投资者也会产生必要的收益支持更多的科学发现。
