2012年1月，美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准了Kalydeco的上市，这是第一个针对囊性纤维化变性（cystic fibrosis，CF）根本病因进行治疗的药物。整个审核过程仅仅花了3个月，是FDA历史上审批最快的新药之一。发明Kalydeco的Vertex医药（Vertex Pharmaceuticals，福泰制药）给它的定价是29.4万美元一年，这使得它成为全球最昂贵的药物之一。
但公司同时承诺将为美国那些没有医疗保险或者保险不会为此买单的病人免费提供这个药。医生和病人们都热情欢迎这个药，因为它可以延长寿命，而且此外没有其他的治疗手段。保险公司和政府也乐意为其买单。
几个月后，Regeneron 开发的Zaltrap也获得了治疗结直肠癌的许可。与Vertex 类似，Regeneron是一家新兴的生物制药公司，但是已经被法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）买下。虽然Zaltrap的临床试验表现不及罗氏（Roche）的抗癌药Avastin，只能将晚期结直肠癌患者的寿命延长1.4个月，赛诺菲还是给Zaltrap标上了每月1.1万美元的价格，是Avastin的两倍。
不出意外，这遭到了反对。世界一流的纽约斯隆—凯特林纪念癌症中心（Memorial Sloan-Kettering）的医生决定不使用Zaltrap，他们在纽约时报（ New York Times）的专栏版面发布了这个决定。无论如何，这是著名内科医师们首次对高价抗癌药说“不”。三个星期后，赛诺菲很迅速的做出反应，通过给医生和医院提供回扣将价钱降低了一半。尽管如此，英国的医疗机构表示他们将不会为这一治疗手段买单。
FDA在2012年批准了39个新药，是近15年来的最高。这或许是医药工业界将从长长的休耕期复苏的信号。华尔街为此喝彩，特别是因为时下许多药厂正面临旗下的明星药物即将专利过期，而多年来研究成果的惨淡又使得产值逐渐下降。大多数新药，要不是治疗像囊性纤维变性这样的罕见病，要不就是比已上市的抗癌药有些小进步。他们的标价都超级高。
因为医疗保险、共保减负以及针对无保险病人的扩展通道计划，少数美国人只需要为这些最昂贵的药物支付几千美金。在美国，最直接的客户并不是病人，也不是独立的内科医师，尽管内科医师能促进对药物的需求。实际上，客户是政府（通过医疗保险（Medicare）和医疗补充计划（Medicaid））和私人的保险公司。正是因为保险公司和政府负责买单，医药公司能够并且确实制定了只有少数人能负担得起的价格。
用经济学术语来说，治疗性药物的需求是“无价格弹性”的：提高价格并不会减少药物的使用。价格的设定和上涨是看市场的承受能力。而实际付钱给医药公司的那一方，不管面对什么样的价格都只能接受了，如果这个药物有效并且不可替代的话。所以对于决定一个药物的价格来说，公司的问题是药物的成本根本就不是问题。“这不是科学”，资深的医药从业者，Genzyme前首席执行官Henri Termeer说，“而是感觉。”
当政府成为大买家之一，而医生、医院、保险公司、药物分销商、医药公司和投资者都期望能从治疗中获得丰厚的利润而不管他们对病人的生命生活以至社会带来多少实际的价值，这样的体系必然会有这样几个问题。医药公司坚持认为他们理应从自己的药物上获得亿万美金，因为失败率如此之高，而他们还要说服投资者相信为研究投入的资金是明智的。
这是事实，但是另一个事实是只占世界人口不到5%的美国却买了超过50%的处方药。而这些药物的价格是考量了其他工业世界的情况之后制定的，在那里同样的药物只花少得多的钱，尽管这样低的价格对于多数贫穷的政府依然负担不起。
然而我们不得不问：什么情况下这样的高价药是能被接受的？为了拯救生命的那两片药，患者要在生命的每一天向Vertex支付841美金一天，这是一回事；而赛诺菲以两倍的价钱销售一个只是替代品的抗癌药，还没什么显著地优势，则是另一回事。
标价吓死人
作为一种残酷的消耗性的疾病，囊性纤维变性是欧洲血统人群中最常见的致死性遗传疾病。全球有70万患者，大多数在北美和西欧。这种疾病是由于遍布身体表面和腔体的紧密排列的上皮细胞的细胞膜蛋白功能异常导致的。CFTR蛋白是一种离子通道，可以允许氯离子和水进出细胞。当它出现畸形，离子就会被阻拦，导致组织被厚厚的分泌粘液堵塞。
这种堵塞会出现在胰脏、胃肠道，更致命的是，会堵塞肺部和气道。CF有两个根本关键点，一是惊人的简单——只有一个坏掉的蛋白；而是可怕的多样——已知的致病基因有1900种突变。
在上一个时代，患有囊性纤维变性的人鲜有活过10多岁的，也只有少数几种有效的办法能缓解毁灭性的症状。（即使在今天，许多病人都不得不日常性的“敲打”他们的胸腔以疏通粘液。）但是囊性纤维变性基金会（Cystic Fibrosis Foundation, CFF），强硬的疾病慈善机构先锋，积极寻找治愈手段，做了很多工作来改变现状，让与疾病同存成为可能。基金会募集了超过60亿美金以支持的开发延续生命的疗法，并且已经帮助开发了多种疗法来缓解症状，将患者生命延长到差不多3倍。
基金会多年以来一直在努力寻找有志于从疾病的核心因素——基因问题入手开发药物的合作者，终于，在2000年，基金会投资了圣地亚哥的极光生物科技（Aurora Biosciences），翌年被Vertex收购。CFF总共为公司的研发和早期发展投入超过1亿美金。
Kalydeco是Vertex为囊性纤维变性开发的两类分子中的一个。最终决定先开发这个分子，给公司内外都带来了一些难题。绝大多数CF患者都是因为有一种叫折叠变异的东西，他们的CFTR畸形蛋白不能到达细胞表面。然而Kalydeco只能治疗一种叫做浇注突变的情况——膜上有足够的蛋白，只是通道开放的时间不够长，不足以让离子通过。
Kalydeco的设计只能治疗仅仅4%的病人，全球范围大概有3000人；Kalydeco已被证实只能用于成人和六岁及以上的小孩，这又将适宜的人群减少到2400人。开发一个新药却不能帮助到大多数CF患者，这使得Vertex和CFF（将获得巨额的分红）陷入一种尴尬的境地，瞄准很小的一部分人群而更多更主要的受难者还等待公司能开发出一种能治疗折叠突变的药物。不过，鉴于当前的科学水平，Kalydeco至少给一些患者提供了最快的治疗途径。
Vertex知道可以给Kalydeco制定一个高价，因为临床试验显示了惊人的结果。接受药物治疗的病人在呼吸上取得了17%的进步，而仅仅5%的改进就能实现生命数量和质量上的巨大进步。没有任何一种药物曾经取得过这样的效果。这个药可以让病人感觉不可思议的好，重燃对未来的希望，因为衰弱的呼吸和更多的感染是CF病人生命终结的确信标志。
公司也知道一定能说服保险公司和医生，这个药确实值这个价钱。“我们认为Kalydeco在四个方面存在价值，”Vertex首席医药经济学家Kyle Hvidsten解释到，疾病的严重性、有效性、安全性和“预计的巨大益处”。Vertex评审了关于Kalydeco应该值多少钱的精算研究和模型，考虑到CF患者要每天服用多达十二种其他的药物，还要经常入院治疗，当他们老去病情会大大恶化，有些时候只能靠双肺移植来挽救。
通过显著提高病人的呼吸深度和改善其他风险因素例如卡路里的摄入，公司预计Kalydeco“能延长合适的CF患者的剩余生命到两倍”。Vertex在一份长达200页的报告中公布了这些数据，希望用它来回应那些为保险公司提供价钱建议的肺脏学家和其他专家的质疑。
在发布初期，除了少数一些药物，Kalydeco比其他药都要贵——差不多30万美金一年。但是因为它的高效以及没有竞争者，还因为考虑替代治疗的话，对预算的影响是不大的，美国的私人和政府保险都准许了它的报销。
同时也让世界范围的买家开始关注它所带来的益处。David Orenstein，帕伦博囊性纤维变性中心（Palumbo Cystic Fibrosis Center）的联合董事，匹兹堡儿童医院伦理委员会主席，对Kalydeco的获批表示欢迎，但是他同时强烈感觉到这个价格体现了药物成本剧增问题的显著升级。
