阿斯利康（AstraZeneca）5 月 1 日宣布，FDA 已授予抗癌药奥拉帕尼（olaparib）新药申请（NDA）优先审查资格。Olaparib 是一种创新的口服多聚 ADP 核糖聚合酶（PARP）抑制剂，利用 DNA 修复途径的缺陷，优先杀死癌细胞。
目前，阿斯利康正在调查 olaparib 用于 BRCA 突变卵巢癌的治疗。如果获批，olaparib 将成为用于 BRCA 突变铂敏感复发性卵巢癌的首个 PARP 抑制剂。
olaparib NDA 的提交，是基于 II 期 Study-19 研究的数据。Study-19 是一项随机、双盲、安慰剂对照 II 期研究，在既往接受过至少 2 种铂化疗方案、且最后一次铂化疗方案后处于部分或完全缓解的铂敏感复发性浆液性卵巢癌患者中开展，评估了 olaparib 400 mg BID（每日 2 次）作为一种维持疗法，相对于安慰剂的疗效和安全性。研究的主要终点是疾病无进展生存期（PFS），次要终点包括癌症复发的时间、总生存期合安全性。
此外，欧洲药品管理局（EMA）于 2013 年 9 月接收审查 olaparib 的上市许可申请（MAA）。同时，阿斯利康于 2013 年 9 月启动了 olaparib 的 III 期 SOLO 项目，调查 olaparib 作为一种单药疗法，用于携带 BRCA 突变铂敏感卵巢癌患者维持治疗的无进展生存期（PFS）利益。
III 期 SOLO 项目的启动，是基于对复发性卵巢癌患者中开展的 II 期维持研究中患者 BRCA 突变状态的亚组分析结果，相关数据已提交至美国临床肿瘤学会（ASCO）2013 年会，证明了 olaparib 作为一种单药疗法，用于携带 BRCA 突变的铂敏感复发性卵巢癌患者维持性治疗的潜力。亚组分析鉴定出，携带 BRCA 突变的卵巢癌患者，从 olaparib 单药维持疗法中获得了最大的治疗益处，与安慰剂相比，olaparib 显著延长了携带 BRCA 突变卵巢癌患者的无进展生存期（PFS）（11.2 个月 vs 4.3 个月，HR 0.18; 95% CI 0.11-0.31; p<0.00001）。
该发现，强调了抗癌药物开发过程中日益注重的本质，即针对特定亚组患者的基因档案。
关于 BRCA 基因：
BRCA1 和 BRCA2 基因属于肿瘤抑制因子编码基因，这些基因的突变，与遗传性乳腺癌和卵巢癌相关。若一个女性继承了 BRCA1 或 BRCA2 突变，患乳腺癌和/或卵巢癌的风险将大大增加。在癌细胞扩增至卵巢以外之前，仅有 15% 的卵巢癌被发现。尽管当前治疗和诊断已经取得了很大进步，但癌细胞已扩散至卵巢外的患者，5 年生存率低于 50%。
关于 Olaparib：
Olaparib 是一种创新的、潜在首创口服多聚 ADP 核糖聚合酶（PARP）抑制剂，在临床前模型中已被证明，能够利用 DNA 修复途径的缺陷，优先杀死癌细胞。这种作用模式，赋予 olaparib 治疗具有 DNA 修复缺陷的广泛肿瘤类型的潜力。PARP 与广泛的肿瘤类型相关，尤其是乳腺癌和卵巢癌。
