预防偏头痛的两种新型药物在2期试验中均显示出可喜的结果，人们对其代表一种新作用机制产生了极大的兴趣。
2种新型药物的研究——均是直接对抗降钙素基因相关肽(CGRP)的单克隆抗体——发表在美国神经病学学会（AAN）第66届年度会议上。
加利福尼亚-圣弗朗西斯科大学和伦敦大学国王学院的神经学教授Peter Goadsby博士，参加了这两项研究，他在Medscape医学新闻中说：“这是首次测试一种基于专门预防偏头痛治疗的机制。这预示着偏头痛的一个新时代。这非常令人兴奋。”
Goadsby教授解释说，CGRP是偏头痛在脑干、中脑和丘脑传递路径中至关重要的传递器。
新型预防药物是靶向CGRP的单克隆抗体，每个月经皮下注射两次或每3个月静脉注射一次。与安慰剂相比，这两种方式在2期研究中均显示偏头痛发生率的显著降低。
“巨大的”需求
Goadsby教授不认为需要注射会使患者远离这些新型药物。
他说：“新型预防性药物的需求是巨大的。我不认为偶尔需要接受注射是一个大问题。频发偏头痛是一种严重的致残状态，而且它对生活质量具有重大影响。如果患者每个月需要注射两次以使他们的生活恢复正常，我不认为他们会犹豫。”
他指出，目前预防偏头痛的所有药物均来自于其他治疗领域——抗惊厥药、抗抑郁药及β-受体阻断剂——还没有出现专门用于偏头痛的药物。
它们也将会带来各自的副作用——β-受体阻断剂和抗抑郁药能使人感到疲倦，抗惊厥药可影响认知功能并增加体重。
他说，到目前为止，新型CGRP靶向抗体尚无显著不良反应。注射后的头几天可能会出现轻微的恶心，但患者可以应付，以获得较少的偏头痛发作。
两种药物分别为ALD403（Alder制药）与LY2951742（Arteaus制药）。
ALD403
对于ALD403研究，每个月有5至14天出现偏头痛的163名患者接受安慰剂或IV ALD403单剂量1000mg。主要结果评价为基线和5至8周间偏头痛天数的平均改变。ALD403组患者减少5.6天，安慰剂组减少4.6天(P=.03)。
在12周时，ALD403组患者偏头痛天数减少50%、75%或100%的比例也增加。
表1 在12周时偏头痛天数减少50%、75%或100%的患者比
两治疗组之间不良事件的类型与发生频率、生命体征实验室安全性数据均无明显不同。
研究人员总结道，这些结果支持进行大型随机安慰剂对照研究，并可能代表疾病特异性和机制为基础的偏头痛预防治疗的新时代。
LY2951742
对于LY2951742研究，由凤凰城梅奥诊所亚利桑那州分所的David Dodick博士领头研究，每个月有4至14天出现偏头痛的217名患者被随机分配至两周接受一次皮下注射LY2951742组或安慰剂组，进行为期12周的试验。
主要终点——在12周时每28天出现偏头痛天数的改变——活性药物组减少4.2天，安慰剂组减少3.0天(P<.003)。
LY2951742的所有次要终点均优于安慰剂组，包括头痛天数、偏头痛发作、反应率以及对完全反应的探索性分析（偏头痛天数减少100%）。
表2 次要/探索性终点
LY2951742组不良事件较安慰剂组更常见，包括注射部位疼痛、上呼吸道感染和腹痛。
研究者总结道："该研究安全性和强大有效性的结果是令人鼓舞的，为进行更大的随机安慰剂对照3期研究提供支持，一种谨慎乐观的表达，即基于机制的偏头痛预防新时代已经开始。"
