诺华（Novartis）5月5日公布了实验性药物Signifor LAR（pasireotide LAR；SOM230）关键性III期研究的积极数据。该项研究在当前标准疗法仍未充分控制病情的肢端肥大症（acromegaly）患者中开展。研究数据表明，与继续接受标准生长抑素类药物（奥曲肽LAR或兰瑞肽Autogel）治疗的患者组相比，接受帕瑞肽（pasireotide LAR）的患者组，取得了更显著的疾病控制。相关数据已提交至第16届欧洲内分泌大会（16th European Congress of Endocrinology）。
肢端肥大症（acromegaly）由脑垂体中的良性（非癌性）肿瘤导致生长激素的过量分泌，引发胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平升高。GH和IGF-1水平升高的综合效应，导致身体部分部位（包括手、脚、面部）扩大，并伴有严重的并发症，如心血管疾病、代谢性疾病和呼吸系统疾病。如果暴露于长期高水平的GH和IGF-1，患者死亡风险将升高2-3倍。
肢端肥大症治疗的主要目标是疾病的生化控制，由GH和IGF-1水平评测。其他的疾病管理目标包括肿瘤的缩小和临床症状和体征的改善。
该项研究在即使接受最大剂量生长抑素类似物（SSAs）（如奥曲肽LAR或兰瑞肽Autogel）仍无法取得GH和IGF-1生化控制的肢端肥大症患者中开展，评估了帕瑞肽LAR 40mg剂量和60mg剂量和继续接受标准SSAs疗法的疗效。数据显示，帕瑞肽LAR 40mg剂量组和60mg剂量组有显著更多的患者实现了生化控制（分别为15.4%和20.0%），奥曲肽LAR或兰瑞肽Autogel治疗组为0%。该项研究在，不良事件发生率在各组相似。
基于这些数据以及此前公布的强劲III期数据，诺华正在向全球的监管机构提交Signifor LAR的监管申请文件。
关于Signifor（pasireotide，帕瑞肽）和Signifor LAR：
Signifor（帕瑞肽）是一种多受体靶向生长抑素类似物，能够高亲和力结合5种促生长素抑制素受体亚型中的4种（sst1,2,3,5）。目前该药已获FDA批准用于不适合垂体手术或尚未治愈的库欣病（Cushing’s disease）成人患者的治疗。同时，该药已获欧盟批准，用于不适合手术或手术失败的库欣病成人患者的治疗。Signifor每天2次皮下注射（SC）。目前，诺华正在评估Signifor LAR，这是一种长效释放（LAR）、每月一次肌肉注射（IM）剂型的Signifor。
作为一种实验性药物，Signifor LAR用于肢端肥大症和其他疾病的安全属性和疗效属性尚未建立。
