仅在获得FDA对抗PD- 1药物nivolumab的特别关注几天之后,一周内施贵宝又赢得了第二个FDA指定的突破性疗法。施贵宝与艾伯维共同研发的治疗多发性骨髓瘤的新药elotuzumab已经进入III期实验阶段,FDA正在跟进该药。
Elotuzumab是一个抗- CS1抗体,结合到骨髓瘤细胞和“自然杀手”细胞中的CS1糖蛋白上,主要用于杀死骨髓瘤细胞,而正常细胞不会被杀死。
去年夏天研究人员报告称,III期实验中使用了10毫克的elotuzumab与来那度胺和低剂量的地塞米松组合,无进展生存率中间值为33个月。
2008年百时美施贵宝决定以3000万美元预付款和数以亿计的后续资金从PDL生物制药购买这个具有突破性意义的elotuzumab。数月后,PDL将其生物技术工作分成了几个小块,在2010年被雅培以4.5亿美元收购。雅培公司又拆分出艾伯维,而现在这款药物的经销权艾伯维与施贵宝共同所有,因此才有目前的研发状态。
自2013年初FDA首次认定这个突破性药物标识和开放的承诺,这些药物的重要性已经引起生物技术界激烈的辩论。最大的影响显然是肿瘤学方面,FDA肿瘤学主席理查德帕斯多博士一直坚定认为应该缩短有前途的新药的研究时间。这一承诺使得这个大公司在该领域地位显著提升,他们的癌症药物研究在全球占主导地位。
“虽然该药物在治疗顽固性多发性骨髓瘤有一些新进展,但仍未满足该领域的需求,” 施贵宝公司肿瘤及免疫学研发负责人迈克尔·佐丹奴说道,“这一突破性疗法的指定强调了elotuzumab的潜力,并加强施贵宝公司对该药长期研发的承诺,公司将不断研究和开发新药来治疗恶性血液病。”