在经历一次后期试验失败及被合作伙伴葛兰素史克放弃合作之后，Prosensa与其杜氏肌营养不良（DMD）治疗药物Drisapersen似乎走向了一个下坡路。但现在，经过与FDA进行一系列积极的沟通后，该公司表示计划于今年向FDA提交这款曾获突破性治疗药物资格药物的上市申请。
去年秋天发布的3期试验结果显示，Prosensa治疗药物Drisapersen在改善患有这种肌肉破坏性疾病男孩的行走距离方面未超过安慰剂。而数月之后，该公司带着新的分析及扩展研究数据又返回来，数据表明，这款药物在疾病早期的使用及延长治疗可以延缓DMD的进展。
Prosensa表示，这些结果连同中期数据将组成Drisapersen的新药申请资料，并在FDA加速审批计划下进行审评，这款药物可以基于代理终点获得批准。根据FDA的要求，Prosensa已决定开展两项上市后研究，以证实Drisapersen的有效性。
在过去几年，Prosensa仿佛变成了一个DMD的晴雨表。去年9月Drisapersen的3期试验失败之后，FDA似乎加强了对外显子跳跃治疗药物的审评，并表示将不再考虑对类似药物Eteplirsen的早期批准。今年1月份，PTC Therapeutics的另一款不同作用机制的DMD药物Ataluren被欧洲药品管理局拒绝。
自那以后，DMD药物开发商运气有了转机，或者说至少变得更乐观。4月份，Sarepta宣布该公司已与FDA达成共识，计划今年底提交Eteplirsen的一个早期批准申请。上个月，欧洲药品管理局改变了对PTC公司Ataluren的决定，推荐其早期批准。而目前，Prosensa至少在短期内又拥有了坚实的数据基础。
