一项随机试验显示，使用包括帕比司他在内的三药治疗方案治疗的复发/难治性骨髓瘤患者与使用两药治疗方案治疗的患者相比，其无进展生存期(PFS)显著延长。使用帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药治疗与使用安慰剂、硼替佐米和地塞米松合并用药治疗相比，平均PFS增加约4个月。疾病进展收益在整个患者亚组中是一致的。
“结果证实了帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药在难治性、硼替佐米难治性患者中所观察到的效果，”Richardson如此说。“帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药与更高的腹泻、疲劳和血小板减少发生率有关，但这些不良事件是可预测的，并且通过支持措施是可以管理的。”
帕比司他是一种泛组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，它可以增加蛋白质乙酰化作用，从而影响多种致瘤途径。Richardson表示，在多发性骨髓瘤的临床模型中，帕比司他、硼替佐米和地塞米松合并用药证实有增效活性。1期与2期研究显示，这一合并用药在复发/难治性骨髓瘤（包括硼替佐米难治性疾病）患者中，可导致持久的响应。
有利数据的积累使得在复发/难治性骨髓瘤患者中实施了一项硼替佐米与地塞米松加或不加帕比司他的随机、对照3期研究。这项名为PANORAMA 1的试验由两个阶段组成。在第一阶段，患者随机接受8个21天为一周期的硼替佐米与地塞米松加帕比司他或安慰剂治疗。第一阶段获得临床收益的患者接受另外4个周期的随机治疗，每42天治疗一次。
主要终点为PFS，主要的次要终点是总生存期。其它次要终点包括总缓解率、接近完全/完全缓解率、复发时间、疾病进展时间及生活质量。在34个国家215个中心的研究者对之前已接受过多达三种治疗方案治疗的患者初步进行了随机。有硼替佐米治疗史未做为一个排除因素。
这些患者中有三分之二的人出现疾病复发，剩余患者为难治复发性骨髓瘤。大约60%的研究患者经历过干细胞移植，40%的患者有硼替佐米既往治疗史，以及70%以上的患者接受过萨力多胺和/或来那度胺治疗。
Richardson报告称，361名患者进入试验第二阶段，其中帕比司他治疗组有169人，安慰剂组有192人。未继续进入第二阶段的最常见原因是帕比司他治疗组不良事件(33.6%)和安慰剂组疾病进展(40.2%)。每组大约有四分之一的患者完成第一阶段试验，但未获得临床收益。
帕比司他治疗组（两阶段合并）的平均PFS为12个月，相比之下安慰剂组为8.1个月，两组数据有差异，这代表了疾病进展风险有37%的降低(P<0.0001)。亚组分析显示，不管种族、性别、年龄、临床阶段和细胞遗传风险分组如何，帕比司他治疗的收益是一致的。
总生存期分析显示，帕比司他治疗组平均为33.64个月，而安慰剂组为30.39个月，具有差异性，代表了在风险上有无足轻重的13%的降低。Richardson表示，最终的生存分析将在发生415个事件后进行，在此期间的数据中大约发现有100多个事件。
其它次要终点的评价显示，获得接近完全或完全缓解患者的比例具有显著性差异：帕比司他治疗组为27.6%，而安慰剂组为15.7%(P=0.00006)。帕比司他治疗组不良事件的发生更加频繁，特别是腹泻(25.5%；3/4级)和虚弱/疲劳(23.9%)。
帕比司他治疗患者发生血液学毒性也更频繁。帕比司他治疗组几乎每位患者会出现血小板减少，其中三分之二的人属于3/4级。有一半的帕比司他治疗患者出现3/4级淋巴细胞减少症，三分之一的患者出现3/4级嗜中性白血球减少症。发热性嗜中性球减少症在帕比司他治疗组发生率为1%，在安慰剂组为0.5%。
