Ocugen公司与科罗拉多大学6月5日宣布，FDA授予OCU100（重组晶状体上皮细胞源性生长因子1-326，LEDGF1-326）孤儿药资格，用于治疗色素性视网膜炎（RP）。OCU100有望成为首个获FDA批准的RP药物。
色素性视网膜炎是一种遗传性罕见眼病，会引发视网膜退变，导致患者视力逐渐衰弱。作为一种进展性慢性眼病，患者通常会在40岁左右完全失明，美国大约有10万例患者，目前尚无任何药物获得FDA批准。
Ocugen公司的创始人和董事会主席Uday Kompella博士是科罗拉多大学安舒茨医学校区的药学、眼科学和生物工程学教授，是OCU100的发明人。Ocugen公司今年3月从科罗拉多大学获得了LEDGF相关的所有药物的独家开发权利，包括OCU100和OCU200商业开发权利。OCU200是一种抗血管生成的融合蛋白，开发用于治疗湿性年龄相关黄斑变性（AMD）。Uday Kompella声称，鉴于OCU100在临床前研究中取得的良好数据，我们将于2015年开展评估OCU100安全性和耐受性的I期研究。
