去年，Receptos生物技术公司趁着生物医药领域IPO热潮进行融资为其口服多发性硬化症药物RCP1063募集临床试验经费，现在投资者们将获得第一次回报。
公司研究数据显示，RCP1063的II期临床试验获得了令人兴奋地数据。在研究中，258名多发性硬化症患者在服用了这种药物之后脑损伤的程度比对照组降低了约86%。这一消息也促使公司股价上涨35%。
RCP1063是一种鞘氨醇1-磷酸1受体（S1P1R）小分子药物，此前也被用来炎症性肠炎的治疗。另外在安全性方面，临床试验数据显示服用这种药物对患者心律影响很小。目前RCP1063已经进入III期临床研究，Receptos公司希望它能够在未来的多发性硬化症药物市场占据一席之地。
2013年1月4日，Receptos公司宣布，其选择性1-磷酸鞘氨醇受体（S1P1R）调节剂RPC1063的II期临床试验已正式启动，第一位中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者已接受了本品的治疗。基于之前RPC01-202的研究，Receptos成功向FDA胃肠道疾病产品部门（DGIEP）提交了本品的新药研究申请（IND）。同样，该公司还有一个治疗多发性硬化症症（RMS）的候选药物RPC1063，正处于II/III期临床研究中。
作为一个多国家、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，TOUCHSTONE研究主要考察本品两个有效剂量与安慰剂的疗效对比。涉及北美、欧洲和亚太地区的约180名患者，为期8周以上。
由于目前批准的疗法均存在一定的缺陷（如安全性问题等），UC领域的市场需求巨大，有着超过150万的患者。临床一线疗法有着一系列的缺点，如疗效有限（5-氨基水杨酸，也被称为5-ASA或美沙拉嗪）、长期服用后副作用、患者耐受性以及响应率的降低。用于缓解症状的硫唑嘌呤（azathioprine，AZA）和6-巯基嘌呤（6-mercaptopurine，6-MP）起效缓慢并有一定毒性。抗肿瘤坏死因子（TNF）疗法中的Remicade（infliximab，英利昔单抗）和Humira（adalimumab，阿达木单抗）虽然对于一部分UC很有效，但需要反复静脉注射，并能导致长达3个月的免疫抑制期，增加感染的风险。另外，尽管接受了标准治疗，仍有超过一半的患者最后不得不进行结直肠切除术。
