过去的7个月中，Dimension Therapeutics已经快速采取行动步入新基因疗法的开发者行列，旨在彻底改变一些疾病的治疗方式。
这家位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司最初由Fidelity生物科技公司牵头成立，拥有该领域知名的研究人员一同完成研发。该公司将在23日晚与拜耳完成一笔价值2.52亿美元的授权交易，前期资本达2000万美元，另外还有3000万美元的A轮投资将由Fidelity和新的投资者沃脉德资本提供。
拜耳通过这项新协议又回到了基因治疗领域，这次交易中这家制药巨头将为Dimension正在研发的甲型血友病药物的前期临床工作投资，投资范围还包括后续的1 / 2a期临床研究。如果一切顺利的话，拜耳可以从3期研究开始接管该药物，以及该药在世界各地的商业化权利和给Dimension预留的提成。
这样乙型血友病治疗药物的项目就留给了Dimension公司，这个项目将更先进，而目标是一个较小的患者群体。该公司的创始人称，他们将采取一切可以采取的方式帮助药物上市。
Dimension的计划可谓是雄心勃勃。首席执行官Beck和主席Auspitz都是Fidelity生物科技的合作伙伴，该公司是Fidelity投资公司主要投资制药行业的一个部门。在与Dimension合作前，他们已经搜寻过“每一家从事基因治疗的公司”，Beck表示。
早期最关键的举动是关于ReGenX的技术授权交易，ReGenX是来自宾夕法尼亚大学的AAV技术科学创始人Wilson开发的副产品。Wilson在大学里从事基因治疗项目。Dimension计划从RegenX获得AAV技术的许可，利用该技术插入纠正基因来对抗导致血友病的缺陷。虽然当被问及公司是否专注于功能性治疗时Beck很谨慎，但他表示非常高兴的是多年来长期的动物试验反应的数据是可用的。
该计划是建立新的基因治疗产品的完整产品线。
“我们认为要维持一个刚成立的公司，”Auspitz表示，“最佳的模式是Ultragenyx。”
Ultragenyx的首席执行官Kakkis一直在充当Dimension的顾问，曾快速地建立了罕见病治疗药物的完整产品线，最近成功变成IPO公司。Kakkis很早就建立一个公司，做一些交易并开发所有可以被批准的产品，然后在世界各地区销售一些自己的产品。Dimension的创始人仿佛看到了与自身类似的路径。
近几年甲型和乙型血友病药物吸引了大量的研发投资。就在几天前，Biogen Idec公司费尽周折获得FDA批准Eloctate，该药能大大改善甲型血友病，在后期试验中中位出血率为2.0。随后又一个B型血友病药物也获得批准，Biogen积极跟进批准以与拜耳和诺和诺德展开竞争。在不断增长的甲型血友病市场下，预计Eloctate销售峰值约为15亿美元。
但Dimension和现在的拜耳正在开发的基因治疗项目还处在临床前阶段，有希望改变这种疾病传统的治疗规则，血友病的受害者们可以期待用药后出血周期将延长至几周甚至几个月以上。
Dimension有望成为新一代基因治疗生物技术公司，新的公司像Bluebird生物公司之类，临床的病人规模极小，却获得了一些显著的成效登上了头条新闻。针对小型患者群体的基因疗法可以提供的概念证明数据只限于极少数的病人。但相对于规模较大的疾病，如糖尿病或心脏衰竭，由较小患者群体完成的后期试验的进展会非常迅速。
