英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已经支持Celgene公司的白介素-2的应用范围扩大,可用于治疗一些骨髓疾病患者。
由NICE发布的指导方针最终草案上写道,白介素-2(来那度胺)可涵盖在英格兰和威尔士的医疗保险中,用于治疗骨髓增生异常综合征。
由于该药物售价高达3780英镑,出于对成本的担忧,在2013年出版的的指导方针中NICE曾不支持纳入该药物,但此次的建议推翻之前的指导意见。
然而,根据NICE去年的意见,Celgene公司已经同意通过病人接入方案给纳入医保的白介素-2打一点折扣。
NICE首席执行官Dillon表示:“销售来那度胺的Celgene公司与我们合作,可以让我们尽可能向这一群人推荐该药物。”
他补充称:“为了让医保内的来那度胺成本降低,Celgene公司提供了他们的改正分析和进一步的建议信息。”
骨髓增生异常综合征是一种骨髓的功能障碍疾病,会导致一种或多种类型的血细胞减少,在英国每年大约2000人被诊断患有该疾病。
该疾病的症状包括虚弱和频繁受感染,而且它们也可导致急性髓系白血病(AML)和贫血。
NICE的建议涵盖了一种特殊类型骨髓增生异常综合征人群使用白介素-2的情况,这种类型是由于染色体异常导致,被称为独立删除5Q细胞遗传学异常。
目前的治疗方案包括定期输血,我们急需为这一群人设计新的治疗方法。
该指南草案已进入咨询阶段。如果该阶段完成,白介素-2将增加至现有的NHS建议中,其中包括其与地塞米松组合使用,治疗患有多发性骨髓瘤的成年患者。
然而,Celgene公司最近得到NICE方面不建议使用白介素-2的令人失望的消息(用于治疗部分多发性骨髓瘤患者,这群患者在服用扬森的万珂(硼替佐米)后有病情复发现象)。