10月2日，NKT Therapeutics宣布美国FDA授予该公司主要治疗药物NKTT120快速通道审评资格，这款药物正被开发用于镰状细胞疾病治疗。NKTT120是一种人源化单克隆抗体，专门使iNKT细胞衰竭，iNKT细胞是一种调节细胞，在镰状细胞疾病临床前模型中，这种细胞已被证明是器官损伤的一种关键介导物。
快速通道审评资格旨在促进某些药物的开发及快速审评，而这些药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并证明有可能解决未满足的医疗需求。FDA之前已授予NKTT120用于镰状细胞疾病治疗孤儿药资格。
NKT Therapeutics还宣布，该公司已完成了NKTT120用于镰状细胞疾病患者的一项1b期试验。这项试验的主要目标是确定NKTT120用于这类患者的安全性。次要终点包括对炎症、日常疼痛分数及生命质量标志物的效果。试验的进一步细节可在FDA网站找到。NKT Therapeutics计划在今年晚些时候的一个重要医学会议上发布其临床试验更新后的结果。
iNKT细胞已被证明是镰状细胞疾病中可导致疼痛及器官损伤的炎症关键介导物。NKTT120治疗可减少iNKT细胞介导的炎症。“我们期望在NKTT120有效性试验的设计上能与FDA一道工作，”NKT Therapeutics首席执行官Mashal表示称。“快速通路审评资格将帮助我们达成尽快将这款新的治疗药物带给患者的目标。”
