近日，Esperion公司宣布，在一项评估治疗高胆固醇血症患者的安全性和有效性的IIb期试验中，ETC-1002取得了良好效果。
ETC-1002是一种新型的降胆固醇药物，其主要作用靶点为肝脏三磷酸腺柠檬酸裂解酶（ACL）和腺苷酸活化蛋白激酶（AMPK）。根据发布会的介绍，该口服药（每日一次）主要用于治疗他汀类药物不耐受的患者。
该研究为多中心双盲平行组试验（ETC-1002-008），主要比较单独使用ETC-1002和依折麦布对耐受或不耐受他汀的高胆固醇血症患者的区别。患者随机分别接受为期12周的治疗包括：单独服用ETC-1002 120mg（n=90）或180mg（n=100）；单独服用依折麦布10mg（n=99）；依折麦布10mg联合ETC-1002 120mg（n=26）或180mg（n=24）；主要终点为基线期到治疗结束时低密度脂蛋白（LDL）的降幅。
研究发现，ETC-1002 120 mg组与180 mg组LDL分别降低了27%和30%；而依折麦布组的降幅为21%（120 mg组，P=.0008；180 mg组P<0.0001）；依折麦布10mg联合ETC-1002 120mg和180mg组的LDL降幅明显降低了43%和48%（P<0.0001）。
除此之外，接受ETC-1002治疗患者的高敏C反应蛋白较单独接受依折麦布治疗组出现了明显降低。
接受ETC-1002治疗和接受依折麦布治疗组因不良事件中止治疗的比例相似，各组间不良事件和严重不良事件的发生率相似且较低。
哈特福德医院心脏病科主任Paul Thompson对此表示：“在现有的治疗条件下，仍有许多高胆固醇血症患者未能控制低密度脂蛋白胆固醇水平，ETC-1002降低LDL胆固醇的能力相当于中等剂量的他汀，而且在患者中耐受良好，可以使患者受益”。
