据2014年美国神经病学协会(ANA)年会上发布的一项研究显示，磷酸阿米吡啶(Firdapse)用于兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)治疗有效。LEMS最常见的表现是肌无力，容易疲劳，可导致行走及爬楼梯困难。当肌无力涉及呼吸肌时，LEMS可对生命产生威胁，并且多达50%的LEMS患者患有非小细胞肺癌。
对于目前的这项研究，38名确诊患有LEMS的患者每天接受30-80mg磷酸阿米吡啶（每次10-20mg，每天3或4次）进行治疗，至少治疗91天。有一半的患者在7天内逐渐减少磷酸阿米吡啶用量，接着是7天的安慰剂治疗，另有一半患者仍然使用磷酸阿米吡啶治疗。
试验的主要疗效指标是肌肉力量的定量检查（重症肌无力定量得分[QMG]）和受试者总体印象(SGI)，结果显示安慰剂组患者与继续使用磷酸阿米吡啶的患者相比，两项疗效指标评分有更大程度的恶化。
从初始治疗到第14天，安慰剂组患者平均QMG评分增加到2.2。相比之下，磷酸阿米吡啶治疗组QMG评分仅为0.4。此外，在SGI评分中，当由磷酸阿米吡啶治疗切换到安慰剂治疗期间，患者报告的满意度评分下降2.6分，相比之下，磷酸阿米吡啶治疗组满意度评分下降0.8分。
“在接受安慰剂治疗时患者疾病的恶化评价是实质性的变化，这种变化被认为在临床上有统计意义，”作者在他们的报告中如此写道。未见报道有与药物治疗相关的严重不良事件。副作用被描述为温和，主要是感觉异常和感染。这项研究的资金由Catalyst Pharmaceutical Partners公司提供。
