2014年10月29日市场咨询公司Evaluate公布了新的“EvaluatePharma®孤儿药2014年报告”，指出2020年孤儿药有望占到处方药总销售额的19%，不包括仿制药的份额，年销售额将达到1760亿美元。
孤儿药市场的增长率设定为11%，目前整体处方不包括仿制药的市场增长率为5%，孤儿药市场增长率将超出一倍以上。Evaluate公司在今年的报告中首次涵盖了美国销售、成交量和价格的内容设定。在2014年，每名患者每年在孤儿药上的平均花费为137782美元，相比其他非罕见病药物平均花费为20875美元。
“孤儿药已不再是一个缝隙市场，预计到2020年将占处方药市场的19%，”Evaluate的研究负责人Raeside表示，“虽然使用孤儿药的人群被定义为最小的，但他们代表了高额的门诊支出，而随着越来越多的孤儿药推出，保险公司将仔细寻找新的工具来抓捕成本的增长，。”
报告中一些的主要发现如下：
2013年在美国有260孤儿药获得相应的称号。
至2020年孤儿药销售额每年增长11%，用于治疗主要患者群体的普通药物（不包括仿制药）增长率为5%。
Vertex的VX-809与Kalydeco组合药物是2013年基于净现值最有价值的研发中的孤儿药，而Pharmacyclics的Imbruvica2013年被美国FDA批准，被评为最有前途的新孤儿药。
百时美施贵宝将在2020年超越诺华称为孤儿药领域领导者，其孤儿药的销售主要归功于癌症免疫治疗药物Opdivo。
罕见病药物的3期试验成本仅为非孤儿药的一半，但孤儿药的开发时间并不比非孤儿药短。
对3期阶段或提交申请的孤儿药的投资预期收益率比非罕见病药物高1.89倍。
