基因治疗药物公司BlueBird Bio:地贫新药临床试验结果喜人

2014-12-12 13:42 来源:生物探索 作者:X-MOL
字体大小
- | +

随着基因技术的飞速发展,一度令人失望的基因治疗又迎来了复兴的春天。在这一波有众多制药业巨头推动的新的基因疗法浪潮中,蓝鸟生物(BlueBird Bio)是一颗耀眼的明星。

12月8日,在旧金山举行的美国血液学会议上,BlueBird公布了一个令业内人士十分兴奋的临床试验结果:4名重度β地中海型贫血患者,在接受Bluebird的基因治疗新药LentiGlobin BB305一次性注射治疗后,在至少3个月内都无需进行维持生命的输血,有一个患者甚至保持了12个月的无需输血状态。

股市的反应充分说明了此试验结果给业界带来的惊喜,在12月9日,BlueBird的股价上升了72%,达到其历史最高点,是一年前股价的3倍。

重度β地中海型贫血是由β球蛋白基因缺陷导致的疾病,患者不能正常产生在血液携带氧的血红蛋白,从而产生严重贫血和脾脏异常增大。LentiGlobin BB305利用改良后的慢病毒(Lentivirus)将正确的β球蛋白基因送入人体,来达到治疗此病的目的。

查看信源地址

编辑: zhongguoxing

版权声明

本网站所有注明“来源:丁香园”的文字、图片和音视频资料,版权均属于丁香园所有,非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:丁香园”。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。同时转载内容不代表本站立场。